資本寒冬中如何節約新藥研發(fā)成本？

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來(lái)源：醫藥魔方

2019-03-06

研發(fā)是藥物創(chuàng )新的基礎，也是燒錢(qián)的買(mǎi)賣(mài)。尤其是開(kāi)展新藥臨床試驗，越到項目后期，越是花錢(qián)如流水。據最近被刷屏的德勤的最新報告統計：2018年全球TOP12的藥企在R&D上面的投資回報率僅1.9%，是德勤連續9年報告數據以來(lái)的最低值。

如何未雨綢繆，在不削弱研發(fā)藥物上市成功率的基礎上節約研發(fā)成本，搶占先機并獲得預期的收益回報？以下是幾點(diǎn)探討：

1. 合理配置項目及研發(fā)方向

從歷史數據看，無(wú)論企業(yè)大小，戰略往往能決定一個(gè)企業(yè)的興衰成敗。財力有限的中小企業(yè)，容易對新藥研發(fā)的艱巨性認識不足，攤子鋪得太大，開(kāi)展的項目過(guò)多或雷同。如何對行業(yè)發(fā)展全貌、競爭環(huán)境以及自身定位有清晰的認識？如何基于自己的核心競爭力來(lái)確定發(fā)展戰略？這里面真的是大有學(xué)問(wèn)。君不見(jiàn)，能夠持續做大或屹立不倒的大外企們每，隔一段時(shí)間都會(huì )對內部一些項目做一些調整，該添的添，該砍的砍。買(mǎi)買(mǎi)買(mǎi)的節奏越來(lái)越霸氣，抱團合作的氣氛也很濃郁，決定放棄的項目砍起來(lái)也是絲毫不見(jiàn)手軟。

中小企業(yè)的項目有限，每一個(gè)都是深思熟慮的決定，被如珠如寶地呵護。在資源和預算有限的情況下，需要結合大環(huán)境，綜合項目?jì)?yōu)勢、成功率、競爭、市場(chǎng)等各個(gè)因素確定或調整優(yōu)先發(fā)展方向和發(fā)展戰略，聚焦優(yōu)勢項目，保證自己的核心競爭力，削減不必要的項目，避免出現中途斷糧的危險。

譬如，有一些探索性的臨床前或臨床試驗是不是先放一放？科學(xué)性不強，做出來(lái)基本靠運氣的試驗安排是不是要減一減？或者明確知道花費大、周期長(cháng)的項目，視資金情況該延緩的是不是也要緩一緩。當然，不能放的關(guān)鍵項目和試驗安排也不要太摳唆，該花的錢(qián)還得花，把預算做好，留一定的余地。

2. 合理配置人員構成

搞研發(fā)，最基本的是人、項目和錢(qián)。這其中人最重要。臨床前的研發(fā)團隊，人員構成相對簡(jiǎn)單。而臨床研究是一個(gè)龐大而又職能細化的體系，從項目管理、設計撰寫(xiě)、臨床藥理、醫學(xué)統計注冊等等，各個(gè)方向都需要專(zhuān)業(yè)分工明確的人員。近幾年新藥研發(fā)較熱，人力成本也隨之上漲，中小型藥企在壯大擴張中由于職責細化常常會(huì )出現結構臃腫，溝通成本過(guò)高或管理不善的問(wèn)題，成本增加的同時(shí)反而影響項目的整體進(jìn)程。何時(shí)需要招聘什么樣的人才，何時(shí)需要加入職能更細化的人員，如何管理，都考驗著(zhù)頂層設計者的智慧。

此外，是把部分項目外包，還是適時(shí)建立壯大自己的研發(fā)力量，也需要結合自身項目情況和策略進(jìn)行考量。適度的項目外包是節約資源和人力成本的一個(gè)重要環(huán)節，能夠使自己聚焦優(yōu)勢項目。如果能更好地與現有的外包公司合作或發(fā)掘新的機構、CRO或中心實(shí)驗室資源，也許能夠節省相當的人力成本或者時(shí)間，當然，對外包資源的對接和管理也需要有自己的專(zhuān)業(yè)人員去指導和監督。

無(wú)論是開(kāi)發(fā)策略，還是項目設計、實(shí)施和運行，哪一項都離不開(kāi)專(zhuān)業(yè)的人才。合理的試驗設計和運行，能夠提前消除許多運行中的風(fēng)險，保證項目的成功率。否則，申報注冊未通過(guò)，隨隨便便加個(gè)昂貴的試驗且不提花費，光時(shí)間都耽擱不起。

3. 臨床試驗設計性的加強及新設計的運用

臨床試驗花費巨大，好的試驗設計不僅能節約入組人數，節約研發(fā)時(shí)間，還能保證試驗質(zhì)量，減少運行中的風(fēng)險。

除了傳統的試驗設計，新穎的試驗設計包括I期拓展、無(wú)縫化及適應性設計、傘式及籃式試驗、聯(lián)合中統計學(xué)的運用等。這些新的設計往往需要強大的醫學(xué)科學(xué)團隊，以及統計分析團隊的支持，人力成本較高。除了醫學(xué)與統計，與新設計相關(guān)的藥物供應，項目管理以及生物標志物選擇，要求也都不同，藥企需要根據資金與項目權衡，選擇何種設計，是與CRO合作還是自己組建團隊進(jìn)行。

4. 與藥監部門(mén)的有效溝通

改革中的CDE以更靈活，更專(zhuān)業(yè)的監督及指導姿態(tài)一次次給我們驚喜（雖有時(shí)有驚，但更多是喜）。能否小樣本量有條件批準上市？能否用替代終點(diǎn)代替總生存期（OS）？能否優(yōu)先審評？能否視項目情況節省某些不必要的試驗等等。有效的溝通除了能夠縮短藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)程以及申報上市時(shí)間，還能避免企業(yè)信息滯后的風(fēng)險，尤其是對一些開(kāi)展時(shí)間比較久的老項目。

5. 研究者發(fā)起的研究（IIT）

由研究者發(fā)起的研究雖然相關(guān)材料不能用于申報，但能夠以更小的樣本量，更快速地驗證某些假設，尤其是對某些帶有探索性質(zhì)的試驗，從而給申辦方借鑒與指導。

6. 國家層面的支持

近幾年國家對國內新藥研發(fā)非常關(guān)注，除了藥監部門(mén)的一系列改革，也出臺了一系列人才及資金方面的激勵政策。有的政策力度很大，當然競爭也很激烈，如“國家重大新藥創(chuàng )制”所給予的資金以及新藥申報流程上的支持。國家對人才引入的相關(guān)獎勵政策也是企業(yè)薪資福利的一個(gè)有力補充。

此外，從政策管理的調整，醫保的準入支持，到一些細化問(wèn)題的溝通，也需要一些行業(yè)內部的倡導或發(fā)聲，從而可能得到國家層面的支持。

比如整合醫療資源方面，美國的Lung-MAP試驗就是一個(gè)很好的例子，由美國國家癌癥研究所（NCI）出面組織，FDA支持，統一的對照藥以及生物標志物檢測不僅提高了檢測準確性，降低了花費和病人多次取樣的痛苦，也加速了多個(gè)新藥研發(fā)進(jìn)程。

另外，臨床試驗中對照藥或標準治療的醫保給付，病人組化或生物標志物檢測的行業(yè)標準統一性，病人基因組檢測數據庫的收集建立，以及目前過(guò)于集中的臨床資源擴大化等等。許多改變需要推動(dòng)，也需要契機。

結語(yǔ)

人生際遇沉浮，藥廠(chǎng)興衰更迭，希望在新藥研發(fā)的春天里發(fā)展壯大的藥企們，在資本的寒冬中也能站穩腳跟，而非曇花一現。

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