新基骨髓纖維化新藥fedratinib上市申請獲FDA優(yōu)先審評資格

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來(lái)源：醫藥魔方

2019-03-06

新基3月5日宣布，FDA已經(jīng)受理fedratinib用于治療骨髓纖維化的上市申請，并授予了優(yōu)先審評資格，預定審批期限是2019年9月3日。

骨髓纖維化是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病，常見(jiàn)于50~70歲老年人。魯索替尼（JAK1/2抑制劑）是FDA批準的首個(gè)治療骨髓纖維化的藥物，2018年全球銷(xiāo)售額達到23.64億美元。

fedratinib是一款高選擇的JAK2抑制劑，開(kāi)發(fā)歷程頗為曲折。其發(fā)明人是John Hood博士，開(kāi)發(fā)權利最早歸TargeGen公司所有，Hood博士則擔任TargeGen公司的首席科學(xué)官和fedratinib的研發(fā)負責人。2010年，賽諾菲5.6億美元收購了TargeGen，將Fedratinib收入囊中，但是由于臨床試驗中出現了罕見(jiàn)的韋尼克腦病（Wernicke′s encephalopathy，WE）并發(fā)癥，FDA在2013年11月叫停了fedratinib的臨床研究，賽諾菲1周后即宣布暫停fedratinib的全部臨床試驗，放棄開(kāi)發(fā)fedratinib。

John Hood在賽諾菲收購TargeGen之前便已離開(kāi)公司，創(chuàng )立了另外一家名叫Samumed的生物技術(shù)公司，出任首席科學(xué)官一職。在聽(tīng)聞賽諾菲放棄開(kāi)發(fā)fedratinib之后，John Hood新成立了Impact Biomedicines公司，幾乎沒(méi)付什么代價(jià)便從賽諾菲那里取回了fedratinib的開(kāi)發(fā)權利。

Impact Biomedicines對患者出現韋尼克腦病的數據進(jìn)行了詳細檢查，并分析了其中的原因，發(fā)現這種副作用可能與患者的維生素B1缺乏有關(guān)。之前，研究人員沒(méi)有檢查患者的營(yíng)養情況，后續臨床中可以通過(guò)補充維生素B1避免類(lèi)似副作用的發(fā)生。鑒于骨髓纖維化迫切的臨床需求，FDA在2017年8月撤銷(xiāo)了fedratinib的臨床暫停指令。

2018年1月7日，新基宣布以70億美元總額收購Impact Biomedicines公司將fedratinib收入囊中，包括11億美元預付款，以及基于骨髓纖維化適應癥和其他適應癥的注冊進(jìn)展的14億美元里程金。如果fedratinib上市后的年銷(xiāo)售額超過(guò)10億美元，新基將向Impact Biomedicines支付基于銷(xiāo)售額的里程金，如果fedratinib的年銷(xiāo)售額能夠超過(guò)50億美元，新基累計需向Impact Biomedicines支付45億美元的里程金。

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