當地時(shí)間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）對外宣布， 首個(gè)基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開(kāi)始了早期臨床試驗，目前已有首例患者接受治療。
這名患者患有嚴重的β-地中海貧血（β-thalassemia）。這一開(kāi)始是“魔剪”技術(shù)應用于疾病治療并啟動(dòng)臨床試驗的重要里程碑，有著(zhù)重要意義。
首個(gè)基因編輯臨床試驗
作為首個(gè)重點(diǎn)項目，CTX001旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。
不同于靶向導致疾病的缺陷基因，CTX001通過(guò)剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實(shí)現治療目的，需要從患者體內取出造血干細胞，在體外對其進(jìn)行編輯，然后再注入患者體內，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。
研究進(jìn)展
Emmanuelle Charpentier（圖片來(lái)源：podcastscience）
值得關(guān)注的是，CRISPR Therapeutics的創(chuàng )始人之一是耳熟能詳的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。
2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥展開(kāi)合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開(kāi)發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。2017年，公司開(kāi)始向監管機構申請臨床試驗許可。
2018年，歐洲監管機構首先為福泰制藥和Vertex和CRISPR Therapeutics點(diǎn)亮綠燈，允許其開(kāi)展1/2期臨床研究，用于評估安全性和有效性。
目前，CTX001另一項針對鐮狀細胞貧血病（SCD）的試驗也已在美國啟動(dòng)（被納入快速通道），已有患者入組，預計2019年中期進(jìn)行臨床治療。
這兩項研究預計將對12名患者進(jìn)行治療。如果結果積極，研究團隊計劃擴張至45名患者的規模，有望形成注冊數據庫。
基因編輯治療疾病是一個(gè)目標，該領(lǐng)域的其他公司也正在推進(jìn)基于CRISPR的相關(guān)臨床試驗。最值得注意的是，由CRISPR“大神”張鋒創(chuàng )建的Editas Medicine公司預計將在今年下半年開(kāi)始對患有遺傳性眼病的患者進(jìn)行基因編輯治療（EDIT-101，1/2期臨床研究）。
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