Amicus龐培病療法獲突破性療法認定

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來(lái)源：藥明康德

2019-02-27

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法AT-GAA突破性療法認定，用于治療晚發(fā)型龐培病（Pompe disease）。

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法AT-GAA突破性療法認定，用于治療晚發(fā)型龐培病（Pompe disease）。龐培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺失而造成的是一種遺傳性溶酶體貯積癥。AT-GAA是第一款獲得FDA突破性療法認定的龐培病在研療法。

龐培病患者由于GAA的缺失，導致糖原在細胞中積累，從而引起患者出現多種神經(jīng)肌肉癥狀。其中包括嚴重肌無(wú)力，而且癥狀會(huì )不斷惡化。根據GAA缺失的程度，龐培病可以分為嬰兒型和晚發(fā)型兩大類(lèi)，嬰兒型龐培病患者心臟功能受到嚴重影響，往往因此在一歲前就會(huì )去世。晚發(fā)型龐培病患者疾病發(fā)生較為緩慢，通常心肌不受影響，主要癥狀為骨骼肌的進(jìn)行性肌無(wú)力。

Amicus公司是一家致力于開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病創(chuàng )新療法的生物醫藥公司。AT-GAA是Amicus公司開(kāi)發(fā)的一款組合療法。它有兩種活性成分，一種為ATB200，這是一種獨特的重組人類(lèi)GAA（rhGAA）蛋白酶。它的碳水化合物結構得到優(yōu)化，從而增強了被細胞吸收的能力。ATB200能夠替代龐培病患者體內缺失的GAA的功能。另一種活性成分為AT2221，這是一種藥理學(xué)伴侶（pharmacological chaperon）。龐貝病患者自身產(chǎn)生的GAA通常由于某種結構變異導致它們容易被降解。AT2221的作用是與患者自身的GAA結合，提高它們的穩定性，從而維持GAA的水平。

這一突破性療法認定是基于A(yíng)T-GAA在名為ATB200-02的1/2期臨床試驗中的療效結果。在這項仍在進(jìn)行的臨床試驗中，AT-GAA顯著(zhù)改善了晚發(fā)型龐培病患者6分鐘內行走的距離（檢測患者肌肉功能的指標）。

Amicus公司首席執行官John F. Crowley先生說(shuō)：“溶酶體貯積癥患者迫切需要新一代療法，龐培病患者尤其如此。FDA授予的突破性療法認定，結合我們從2期臨床試驗和正在進(jìn)行的PROPEL關(guān)鍵性3期臨床試驗中獲得的數據，將支持我們盡快推動(dòng)AT-GAA的開(kāi)發(fā)。這一療法有可能成為治療龐培病患者的新一代標準療法。”

除了使用藥理學(xué)伴侶和酶替代技術(shù)來(lái)靶向罕見(jiàn)病患者體內功能異常的蛋白酶以外，Amicus公司還投資開(kāi)發(fā)基因療法技術(shù)平臺。該公司已經(jīng)與賓夕法尼亞大學(xué)達成合作，開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的創(chuàng )新基因療法。今日，該公司宣布將在費城的大學(xué)城構建基因療法研發(fā)中心。

在世界罕見(jiàn)病日到來(lái)之際，Amicus斬獲的這項突破性療法認定對龐培病患者而言，有著(zhù)特殊的重要意義。明天，藥明康德微信團隊也將為讀者朋友們送上罕見(jiàn)病日專(zhuān)題報道，分享醫藥健康產(chǎn)業(yè)如何致力帶來(lái)更多創(chuàng )新療法，改善全球數億名罕見(jiàn)病患者的生活。

參考資料：

[1] U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (“BTD”) to Amicus’ AT-GAA in Late Onset Pompe Disease. Retrieved February 26, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/u-fda-grants-breakthrough-therapy-090000926.html

[2] Amicus plans to center its gene therapy R&D in Philadelphia with new lab. Retrieved February 26, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/amicus-plans-to-center-its-gene-therapy-r-d-philadelphia-new-lab

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