新型拓?fù)洚悩?gòu)酶II抑制劑獲得FDA孤兒藥認(rèn)定

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2019-02-25

獲悉，近日，由兩家生物制藥公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作開發(fā)的新型孤兒藥依托泊苷Toniribate獲得了美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定，以治療復(fù)發(fā)性、難治性膽道癌。

依托泊苷Toniribate是一種新型拓?fù)洚悩?gòu)酶II抑制劑，對(duì)復(fù)發(fā)性、難治性膽道癌有良好的治療效果。在第2期試驗(yàn)中，依托泊苷toniribate顯示出陽(yáng)性結(jié)果。該藥物在腫瘤部位進(jìn)行羧酸酯酶水解，產(chǎn)生活化的依托泊苷，以達(dá)到抑制拓?fù)洚悩?gòu)酶II、分解腫瘤DNA的目的。

膽道癌是一種罕見的癌癥，是繼肝細(xì)胞癌后第二常見的原發(fā)性肝膽癌。每年在美國(guó)約有8000名患者被診斷為膽道癌。根治性手術(shù)膽道癌患者唯一的治療選擇，而復(fù)發(fā)性、難治性膽道癌患者無(wú)法進(jìn)行根治性手術(shù)，通常需要二次治療。但是，目前復(fù)發(fā)性、難治性膽道癌患者沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)治療方案，只有少數(shù)藥物正在開發(fā)中。

Mundipharma EDO的首席執(zhí)行官Thomas Mehrling表示：“我們很高興FDA認(rèn)識(shí)到了依托泊苷Toniribate對(duì)治療復(fù)發(fā)性難治性膽道癌的價(jià)值。接下來(lái)，我們會(huì)與Imbrium Therapeutics一起加快依托泊苷Toniribate的研究進(jìn)度，爭(zhēng)取于2020年在歐盟、美國(guó)、澳大利亞和其他國(guó)家進(jìn)行第3期臨床試驗(yàn)。”

據(jù)了解，孤兒藥又稱罕見藥，由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為"孤兒藥"。為了促進(jìn)制藥企業(yè)開發(fā)治療罕見病的藥物，獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的制藥公司將會(huì)獲得七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)和臨床試驗(yàn)的稅收抵免。

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