近日，美國生物制藥公司CymaBay Therapeutics宣布稱(chēng)，美國FDA已經(jīng)授予公司在研藥物seladelpar突破性療法認定，聯(lián)合熊去氧膽酸（UDCA）治療對UDCA緩解不足的早期原發(fā)性膽管炎（PBC）成人患者，或者作為單藥治療不能耐受UDCA的PBC成人患者。
該突破性療法認定是根據正在進(jìn)行的2期臨床試驗CB8025-21629中的初步證據而授予的，試驗表明，與基于堿性磷酸酶（AP）減少的現有療法相比，seladelpar顯示出對PBC患者病情明顯的改善。該試驗的初步結果最近在美國肝病研究協(xié)會(huì )（AASLD）和國際肝 臟大會(huì )（EASL）的最新會(huì )議上公布。參考：Efficacy and Safety of Seladelparin Primary Biliary Cholangitis
CymaBay Therapeutics首席監管合規官Klara Dickinson表示：“我們感到非常高興的是，FDA已經(jīng)認識到seladelpar是治療PBC的一種潛在的突破性療法。PBC是一種嚴重的疾病，仍然迫切需要新的治療方法。Seladelpar現在已經(jīng)獲得了美國FDA的突破性療法指定和歐洲藥物管理局的快速審評程序（PRIME）指定，我們認為這反映了Seladelpar臨床數據的重要性，以及Seladelpar作為一種改進(jìn)的治療方案對PBC患者的潛在作用。”
原發(fā)性膽管炎（PBC）是一種嚴重且有潛在生命威脅的肝 臟自身免疫性疾病，其特點(diǎn)是膽汁淤積和有毒膽汁酸積聚。肝內膽管存在伴隨的炎癥和破壞，可導致纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的其他臨床癥狀包括疲勞和瘙癢，在某些患者中可能是相當嚴重的。PBC主要在女性中發(fā)病：在40歲以上的1000名女性中，有1名會(huì )是PBC患者。
Seladelpar是一款口服給藥的高效、選擇性過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）激動(dòng)劑，目前正處在用于PBC治療的全球注冊臨床3期試驗ENHANCE的評估階段。ENHANCE是為期52周、安慰劑對照的全球隨機試驗，將在全球5大洲的20多個(gè)國家開(kāi)展，研究計劃入組240名PBC患者。其它進(jìn)行中的臨床試驗還包括NASH治療研究的臨床IIb期概念驗證試驗。
CymaBay公司是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)仍有很高的醫療需求的肝 臟和其他慢性疾病的藥物。
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