每年批準10-20個(gè)細胞和基因療法 FDA將推出那些新舉措

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來(lái)源：藥明康德

2019-01-17

日前，FDA局長(cháng)Scott Gottlieb博士和生物制品評估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士發(fā)布聲明，介紹了FDA推動(dòng)細胞和基因療法開(kāi)發(fā)的新舉措。

聲明表示，FDA看到進(jìn)入早期臨床開(kāi)發(fā)階段的細胞和基因療法數目激增。基于目前的數據，FDA預計到2020年，每年將接收超過(guò)200份IND申請。目前FDA已經(jīng)累計接收了超過(guò)800份細胞或基因療法的IND申請。預計到2025年，FDA每年將會(huì )批準10-20個(gè)細胞和基因療法產(chǎn)品。這反映了這一領(lǐng)域顯著(zhù)的科學(xué)進(jìn)步和創(chuàng )新的臨床影響。

這兩位FDA的領(lǐng)導者認為細胞和基因療法領(lǐng)域的現狀和上世紀90年代末抗體藥物開(kāi)發(fā)加速的轉折點(diǎn)很類(lèi)似。如今單克隆抗體已經(jīng)成為現代療法的一大支柱。對于抗體來(lái)說(shuō)，人源化抗體平臺的應用和普及生成了完全人源化的單克隆抗體。這些抗體不會(huì )被人類(lèi)的自身免疫系統排斥，奠定了抗體藥物成為現代療法主力軍之一的基礎。

在細胞和基因療法領(lǐng)域，安全和有效的基因療法遞送載體的開(kāi)發(fā)（例如腺相關(guān)病毒——AAV）將標志著(zhù)這類(lèi)療法開(kāi)發(fā)進(jìn)程上的一個(gè)轉折點(diǎn)。這些創(chuàng )新將帶來(lái)療法產(chǎn)品數目的激增。

基因療法目前有潛力治愈頑疾，并且從根本上改變很多困擾人們很久的疾病的進(jìn)程。為了推動(dòng)這些療法的開(kāi)發(fā)，FDA計劃在2019年引入新的政策指南和其它措施。

首先，FDA將與基因和細胞療法開(kāi)發(fā)公司合作，限度地利用現有加速通道，包括加速批準（accelerated approval）和再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定。對于和已有療法相比，能夠提供顯著(zhù)治療益處并且治療嚴重或危及生命疾病的基因療法來(lái)說(shuō)，加速批準提供了一個(gè)獨特的機遇。

加速批準不但能夠加快新療法獲批速度，而且可以讓療法開(kāi)發(fā)公司能夠在獲得批準之后繼續進(jìn)行上市后研究。對于基因療法產(chǎn)品來(lái)說(shuō)，很多產(chǎn)品風(fēng)險源于產(chǎn)品療效的持久性和潛在的罕見(jiàn)脫靶效應。在上市之前，可能很難設計出足夠大型的臨床試驗來(lái)回答所有關(guān)于療法風(fēng)險的問(wèn)題。FDA在加速批準通道中設定的上市后研究工具，可能幫助產(chǎn)生足夠大的數據集來(lái)及時(shí)回答這些理論上的風(fēng)險。

其次，FDA計劃頒布一系列與產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的不同領(lǐng)域相關(guān)的臨床指導文件，例如治療血液疾病和神經(jīng)退行性疾病的基因療法。在有些情況下，更為傳統的藥物開(kāi)發(fā)模式可能更適合某些基因療法的開(kāi)發(fā)，例如旨在使用基因療法治療神經(jīng)退行性疾病的癥狀或改變疾病的進(jìn)程。這些情況下，為了證明基因療法的安全性和療效，傳統的臨床試驗可能是更好的選擇。

另一系列重要的指導文件將對CAR-T療法的生產(chǎn)和使用做出指導。由于在生產(chǎn)工藝方面的復雜性，如何生產(chǎn)安全、可靠、并且經(jīng)濟有效的CAR-T產(chǎn)品是這一領(lǐng)域需要解決的挑戰。新的指導文件將對檢驗CAR-T產(chǎn)品安全性和療效的技術(shù)和檢測做出建議。并且指導如何在不進(jìn)行耗資巨大的新臨床研究的情況下對CAR-T的制造工藝進(jìn)行改進(jìn)。

FDA同時(shí)計劃雇傭至少50名新臨床審評員來(lái)評估細胞和基因療法。聲明表示，這些舉措，與新的指導文件相結合，將“幫助創(chuàng )新者積極解決潛在風(fēng)險，并且讓FDA規劃出一條現代化和有效率的審評途徑，促進(jìn)這些創(chuàng )新的持續開(kāi)發(fā)。”

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