近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發(fā)許可和合作協(xié)議，SIRION將為Denali開(kāi)發(fā)腺相關(guān)病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應用于治療帕金森病（PD）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、及其它神經(jīng)退行性疾病。SIRION擁有全球領(lǐng)先的以病毒為基礎的基因遞送技術(shù)，而Denali Therapeutics則是專(zhuān)注于治療神經(jīng)退行性疾病的生物技術(shù)新銳。依據協(xié)議，Denali將支付給SIRION預付款，未來(lái)里程碑付款等一系列款項。
AAV載體一直被認為是最有希望用于臨床應用的基因遞送系統之一。Denali將與SIRION和Dirk Grimm博士——在A(yíng)AV生物學(xué)和應用領(lǐng)域上世界聞名的先驅科學(xué)家合作，綜合他們各自的專(zhuān)有技術(shù)平臺，進(jìn)而開(kāi)發(fā)出新一代AAV載體。合作的目標是通過(guò)開(kāi)發(fā)創(chuàng )新AAV的衣殼蛋白，讓改進(jìn)的AAV不僅具有安全性，還具有更好的專(zhuān)一性和高效性，保證足夠水平的療法能夠被遞送至大腦，給患者提供有效治療。
SIRION的創(chuàng )始人兼首席執行官Christian Thirion博士說(shuō)：“這次開(kāi)創(chuàng )性的合作機會(huì )，將幫助Denali提高在大腦中可用的蛋白療法數目，并且加快將高效，安全、可擴展的候選藥物推入臨床試驗。”
SIRION的戰略合作伙伴，來(lái)自海德堡大學(xué)醫院（UKHD）的Dirk Grimm教授說(shuō)：“通過(guò)貢獻我們在設計及高通量體內篩選AAV衣殼庫方面的專(zhuān)長(cháng)，我們將大大加快和提高實(shí)現關(guān)鍵目標的機會(huì )。”
Denali首席運營(yíng)官Alexander Schuth先生補充道：“Denali對能與SIRION開(kāi)展合作感到興奮。Denali關(guān)于血腦屏障和神經(jīng)退行性疾病的專(zhuān)業(yè)知識，綜合SIRION在基因治療病毒載體方面的領(lǐng)先專(zhuān)業(yè)知識，讓我們有可能實(shí)現對腦部疾病的新療法。這種伙伴關(guān)系將豐富Denali的產(chǎn)品組合，并與現有的生物治療和小分子藥物形成互補。”
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