β地中海貧血是一種罕見遺傳疾病，患者身體不能產生足夠的富含鐵的攜氧蛋白的紅血球，需要長期接受輸血治療。此外，地中海貧血的他們也常常有嚴重的醫(yī)療并發(fā)癥, 比如：器官的鐵超載。
通過這項具有里程碑意義的基因療法，LentiGlobin，患者希望可以長期根治這種遺傳血液疾病，地貧。世界范圍內，大約有288,000人患有β地中海貧血。藍鳥公司一項只有20多名患者參加的臨床試驗表明，這個希望有可能變成現(xiàn)實。22例患者中有15例在接受治療后能夠完全停止輸血。其他七名患者，這些患者屬于最嚴重的類型，現(xiàn)在需要輸血的次數(shù)也得以減少。
這個結果發(fā)表在今年早期的新英格蘭醫(yī)學（NEMJ）雜志上。醫(yī)生觀察和跟蹤患者的時間長達三年半。這個有望在基因治療地中海貧血取得突破性進展，讓大多數(shù)患者有了希望。
18年7月，歐盟的醫(yī)藥管理局（EMA）授予了藍鳥的LentiGlobin快速審評的資格。這個療法利用慢病毒（Lentivirus）來做載體。
藍鳥公司在基因療法上與大公司的諾華和渤健無法相比，作為一個小公司，藍鳥和諾華以及新基（Celgene）都有合作關系。和新基公司的合作側重多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma），和諾華的合作專攻嵌合原抗體T細胞（CAR-T）治療血液腫瘤。
基因療法貴，分期付款咋樣？
真正舉行的摩根健康大會上，藍鳥公司首次披露了這個可能獲批上市的基因療法的定價。據(jù)報道，藍鳥公司表示，雖然具體價格還沒有最終敲定，但是要低于公司認為的內在價值的210萬美元。
不管怎樣，7位數(shù)都是一個不小的負擔。因此，藍鳥提出，分期付款。治療開始，將付20%。然后，在隨后的4年內付全款。如果隨后的治療效果沒有出現(xiàn)，患者可以不用付款。
這意味著，公司或者對這個療法非常具有信心，否則，8成的付款可能打水漂。不管怎樣，最終的定價都會是一個焦點。一位專業(yè)公司分析人士認為，最終的定價可能在90萬到120萬美元之間。
這比前述的嵌合原抗體T細胞療法（CAR-T）更上一層樓。CAR-T的定價在沒有醫(yī)保和談判的情況下，位于40萬到50萬之間。而且，當時的諾華公司也做出承諾，療效付款。
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