近日，獲悉，生物技術(shù)公司Cabaletta Bio完成5000萬(wàn)美元B輪融資，該輪融資的新投資者包括Deerfield Capital Management、Tavistock Group旗下的Boxer Capital、Redmile Group和Cormorant Capital，現(xiàn)有投資者包括Adage Capital Management、5AM Ventures和一家未披露名稱的公共股權(quán)醫(yī)療保健投資者。
Cabaletta Bio是一家專注于B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病T細(xì)胞療法的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的生物技術(shù)公司，總部位于賓夕法尼亞州。
Cabaletta Bio正在開(kāi)發(fā)一種被稱為嵌合自體抗體受體T細(xì)胞的療法，也叫CAAR-T療法，這種療法與嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法類似，只是CAAR-T療法主要用于自身免疫性疾病，而不是癌癥。
CAAR-T療法的目的是選擇性地清除表達(dá)為DSG3蛋白的B細(xì)胞。相對(duì)于血液學(xué)腫瘤學(xué)，過(guò)繼t細(xì)胞療法在自身免疫性疾病中的應(yīng)用尚待探索。在ClinicalTrials.gov上搜索CAR-T對(duì)自身免疫性疾病的研究時(shí)，出現(xiàn)了兩種藥物，它們都起源于中國(guó)：一個(gè)由上?；蚧瘜W(xué)公司（Shanghai GeneChem）贊助，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，該藥物近一年來(lái)未得到更新，只提到CAR-Ts可以用于多發(fā)性硬化癥，但沒(méi)有詳細(xì)說(shuō)明；另一種研究性藥物是用來(lái)治療AQP4-IgG血清陽(yáng)性視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙，由中國(guó)人民解放軍醫(yī)院贊助。
Cabaletta Bio的CAAR-Ts在結(jié)構(gòu)上類似于某些CAR-Ts，特別是Kymriah和Celgene的JCAR017。在某種意義上，它們使用稱為4-1BB的共刺激結(jié)構(gòu)域來(lái)增強(qiáng)細(xì)胞因子的產(chǎn)生，并使用CD3-zeta信號(hào)傳導(dǎo)結(jié)構(gòu)域來(lái)介導(dǎo)T細(xì)胞活化期間的下游信號(hào)。另一種獲得FDA批準(zhǔn)的CAR-T是Gilead Sciences的Yescarta，它使用了稱為CD28的不同共刺激結(jié)構(gòu)域。
Cabaletta Bio表示，B輪融資所得將支持建立轉(zhuǎn)化研究（將實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中的基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)“翻譯”為潛在的疾病治療方法）和先進(jìn)制造能力，以補(bǔ)充Cabaletta Bio與賓夕法尼亞大學(xué)艾布拉姆森中心的細(xì)胞免疫治療中心的關(guān)系。轉(zhuǎn)化研究和先進(jìn)制造能力將使該公司能夠加快其產(chǎn)品線的開(kāi)發(fā)，同時(shí)推動(dòng)該公司的主要產(chǎn)品候選物DSG3-CAART進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。
“5000萬(wàn)美元B輪融資完成后，我們自2018年5月以來(lái)共籌集了8800萬(wàn)美元的資金。”Cabaletta Bio創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)Steven Nichtberger說(shuō)道，“這些資金足以支持我們實(shí)現(xiàn)2021年的目標(biāo)，包括：我們計(jì)劃于2019年下半年向DSG3-CAART提交IND申請(qǐng)，并在獲得FDA批準(zhǔn)后，啟動(dòng)我們對(duì)尋常型黏膜天皰瘡患者的首次臨床試驗(yàn)；在Gwendolyn Binder博士的帶領(lǐng)下，我們的轉(zhuǎn)化研究和先進(jìn)制造能力將得到加速發(fā)展；擴(kuò)大我們業(yè)已強(qiáng)大的核心投資者的業(yè)務(wù)基礎(chǔ)。”
在B輪融資過(guò)程中，Cabaletta Bio的種子輪投資者賓夕法尼亞大學(xué)將部分優(yōu)先股出售給新投資者，這使得更多人能夠參與Cabaletta Bio的B輪融資。Cabaletta Bio與賓夕法尼亞大學(xué)的合作關(guān)系正在繼續(xù)擴(kuò)大和加強(qiáng)，在過(guò)去幾個(gè)月里，雙方還就制造和研究服務(wù)方面的額外協(xié)議進(jìn)行了談判和簽署。
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