百時(shí)美施貴寶（BMS）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大Sprycel（dasatinib，達沙替尼，中文品牌名：施達賽）的適應癥，聯(lián)合化療用于1歲及以上新確診的費城染色體陽(yáng)性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）兒科患者的治療。FDA通過(guò)優(yōu)先審查程序對Sprycel給予了批準，此次批準標志著(zhù)Sprycel第二個(gè)兒科白血病適應癥，同時(shí)使該藥成為首個(gè)也是唯一一個(gè)用于Ph+ALL兒科患者的第二代酪氨酸激酶抑制劑。
此次批準，是基于多中心單臂II期臨床研究CA180-372（NCT01460160）的數據。在該研究的一個(gè)隊列中，78例新診B細胞前體Ph+ALL兒科患者接受了Sprycel片劑與化療聯(lián)合治療。數據顯示，在治療第3年，該隊列的二次無(wú)事件生存率（EFS）為64.1%（95%CI:52.4-74.7），定義為啟動(dòng)Sprycel治療至第三次高危阻滯結束時(shí)缺乏完全應答、復發(fā)、繼發(fā)性惡性腫瘤或任何原因死亡的時(shí)間。
在接受安全性評估的81例患者中，3例患者（4%）出現致命不良反應，8例患者（10%）出現了導致治療中斷的不良反應，包括真菌性敗血癥、移植物抗宿主病的肝**、血小板減少癥、CMV感染、肺炎、惡心、腸炎和藥物過(guò)敏。常見(jiàn)的嚴重不良反應（發(fā)生率≥10%）包括發(fā)熱、發(fā)熱性中性粒細胞減少、粘膜炎、腹瀉、敗血癥、低血壓、感染（細菌、病毒和真菌）、過(guò)敏、嘔吐、腎功能不全、腹痛和肌肉骨骼疼痛。
百時(shí)美施貴寶血液學(xué)開(kāi)發(fā)主管Jeffrey Jackson博士表示，“我們認識到為患有癌癥的兒童和年輕成人群體開(kāi)發(fā)和提供治療的緊迫性，今天的批準是我們致力于兒科腫瘤學(xué)的一個(gè)重要例子。之前，Sprycel已經(jīng)獲批費城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）兒科適應癥，我們很高興將Sprycel帶給第二種兒童白血病患者群體。今天的批準將為臨床醫生在治療Ph+ALL兒科患者時(shí)提供另一種治療選擇。”
在美國，Sprycel于2006年首次獲得FDA批準，目前的適應癥包括：1）成人患者：用于新診斷的Ph+CML-CP成人患者，用于對先前治療藥物（包括伊馬替尼）具有耐藥性或不耐受的慢性期、加速期、或骨髓或淋巴細胞期Ph+CML成人患者，用于對先前治療藥物具有耐藥性或不耐受的Ph+ALL成人患者。2）1歲及以上兒科患者：用于Ph+CML-CP兒童患者，聯(lián)合化療用于Ph+ALL兒童患者。
值得注意的是，Sprycel與以下警告和預防事件相關(guān)：骨髓抑制、出血相關(guān)事件、液體潴留、心血管事件、肺動(dòng)脈高壓、QT延長(cháng)、嚴重皮膚反應、腫瘤溶解綜合征、胚胎胎兒**以及對兒科患者生長(cháng)發(fā)育的影響。
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