新聞事件
今天Xconomy列出了明年將會(huì )對疾病治療有重要影響的臨床試驗。常見(jiàn)大眾病包括百鍵粉狀蛋白抗體aducanumab的ENGAGE 和EMERGE試驗； MDCO/ALNY PCSK9 RNAi療法inclisiran的ORION-9、ORION-10、ORION-11試驗；SAGE重癥抑郁藥物Sage-217的三期臨床； NASH藥物Intercept FXR激動(dòng)劑Ocaliva的REGENERATE（1H）試驗和Genfit PPAR激動(dòng)劑elafibrinor 的RESOLVE-IT(2H)試驗。
罕見(jiàn)病包括BMRN血友病基因療法的Gener8-1試驗；藍鳥(niǎo)/新基CAR-T療法BB2121的KarMMA試驗； NKTR/施貴寶IL2制劑NKTR214的PIVOT-02試驗；RGNX AMD基因療法RGX-314的二期臨床；MorphoSys CD19抗體MOR208的L-MIND和B-MIND試驗； CRSP/福泰的鐮刀貧血癥療法基因編輯療法CTX001和EDIT罕見(jiàn)眼疾LCA基因編輯療法EDIT-101的一期臨床；諾華SMA基因療法AVXS-101 (Zolgensma)的STRONG和SPR1NT試驗；羅氏的小分子SMA藥物risdiplam的FIREFISH和SUNFISH試驗；GBT的小分子鐮刀貧血癥藥物voxelotor的HOPE試驗；福泰的CF三藥組合VX-445/ ivacaftor/tezacaftor的三期臨床；SRPT、輝瑞、SLDB各有一個(gè)DMD藥物將會(huì )有早期臨床數據；多個(gè)mRNA藥物的一期臨床明年也有望產(chǎn)生一些數據。
藥源解析
這些試驗顯然嚴重向高新技術(shù)如基因療法、基因編輯、RNA藥物傾斜，因此也高度偏向罕見(jiàn)病。這些新技術(shù)無(wú)疑代表未來(lái)疾病治療的一個(gè)重要方向，因此值得制藥工業(yè)重金支持。但是這些新技術(shù)也在一定程度上反映了常見(jiàn)大眾病藥物發(fā)現越來(lái)越難這個(gè)現實(shí)，連輝瑞、諾華、羅氏這樣的跨國大藥廠(chǎng)都逐漸把罕見(jiàn)病藥物作為主業(yè)。這與現在發(fā)現優(yōu)質(zhì)靶點(diǎn)技術(shù)缺乏、早期評價(jià)系統空白太多直接相關(guān)。
這些產(chǎn)品彼此沒(méi)什么太多關(guān)聯(lián)，顯然來(lái)自五湖四海。這些試驗一部分是概念驗證試驗、一部分是晚期證實(shí)性試驗，但都可以算是比賽的后半段。所以這些已經(jīng)是大浪淘沙剩下的少數成功產(chǎn)品，如果你想從頭找到這樣水平的產(chǎn)品可能需要從更繁雜的候選項目中去遴選，隨著(zhù)基因技術(shù)的成熟現在很多靶點(diǎn)都有一些模棱兩可的數據、靶點(diǎn)選擇絕對是個(gè)技術(shù)活。確定靶點(diǎn)和技術(shù)后還需要高水平執行，如基因療法已經(jīng)有30年的歷史、mRNA療法也是老早就開(kāi)始的技術(shù)。拿圍棋做個(gè)比喻，很多這些試驗可以算是收官，雖然也考驗水平但在此之前的早期布局和中盤(pán)廝殺對勝負可能更為重要。
所有廠(chǎng)家都希望有一些這樣產(chǎn)品。雖然你可以等這些試驗有結果后再開(kāi)始所謂的me-too項目，但在現在的支付環(huán)境下可能已經(jīng)晚了。如果你希望從頭參加這些首創(chuàng )產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的競爭，只會(huì )打收官階段的比賽顯然是不夠的，你必須掌握布局和中盤(pán)技巧。靶點(diǎn)選擇相當于布局，這可能是現在新藥研發(fā)最關(guān)鍵、也是最難的一步。難到什么程度？PD-1、CDK4/6、PARP這樣現在最成功的靶點(diǎn)早期在世界研發(fā)配備最完善的巨頭企業(yè)里都差點(diǎn)被當垃圾扔掉，但是外行可能更悲催、會(huì )在根本沒(méi)有機會(huì )的靶點(diǎn)上浪費時(shí)間。早期開(kāi)發(fā)大概相當于中盤(pán)搏殺，這里面也同樣需要很多技巧和膽識。幾乎同時(shí)開(kāi)發(fā)他汀，三共放棄了compactin、默沙東則把他汀變成史上最成功藥物。
當然如果別人已經(jīng)完成布局、中盤(pán)大勢已定，很多看熱鬧的廠(chǎng)家可以用不同收官次序得到類(lèi)似產(chǎn)品、有時(shí)甚至可能得到比首創(chuàng )更好的產(chǎn)品。但是作為一個(gè)模式這種只靠收官運氣生存的策略已經(jīng)空間越來(lái)越小。如果想參與從布局開(kāi)始、到中盤(pán)、收官的整場(chǎng)比賽，廠(chǎng)家需要有與me-too研發(fā)完全不同的人才配備、技術(shù)支持、和風(fēng)險承受能力。當然生物技術(shù)公司負責前半段、大藥廠(chǎng)接盤(pán)后半段也是一個(gè)相當流行的模式，但比賽結束后才開(kāi)始的me-too模式在很多疾病領(lǐng)域已經(jīng)沒(méi)有生存之地。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
