日前，Axovant Sciences公司宣布，該公司從馬薩諸塞大學(xué)（UMass）醫學(xué)院獲得兩項創(chuàng )新基因療法項目的全球獨家研發(fā)許可。這兩項基因療法分別用于治療GM1神經(jīng)節苷脂病和GM2神經(jīng)節苷脂病（又名Tay-Sachs和Sandhoff病）。
GM1神經(jīng)節苷脂病與Tay-Sachs和Sandhoff病是兩種進(jìn)展迅速并且致命的兒童溶酶體貯積病，嚴重患者的預期壽命只有2-4年。GM1神經(jīng)節苷脂病是由于GLB1基因上的突變造成的，而GM2神經(jīng)節苷脂病是由HEXA和HEXB基因上的突變造成的。這些突變導致酶蛋白功能受損，進(jìn)而導致有毒神經(jīng)節苷脂在中樞神經(jīng)系統中積累。患者因此出現神經(jīng)退行性病變，認知障礙，癱瘓和早夭。目前沒(méi)有能夠改變疾病進(jìn)程的療法。
AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2療法旨在將編碼正常功能酶蛋白的基因分別使用AAV9和AAVrh8病毒載體導入患者體內，改善他們的生存并且讓兒童達到關(guān)鍵性發(fā)育里程碑。在臨床前動(dòng)物實(shí)驗中，這些基因療法能夠劑量依賴(lài)性提高酶活性，降低神經(jīng)節苷脂的沉積，并且提高動(dòng)物的生存期。
AXO-AAV-GM1的臨床試驗將在美國國立衛生研究院（NIH）進(jìn)行，預計第一名患者將在2019年上半年接受治療。AXO-AAV-GM2的臨床試驗已經(jīng)展開(kāi)，第一名患者已經(jīng)接受治療。預計在2019年第一季度將獲得這一試驗的初步結果。
“我們很高興能夠將這些可能挽救生命的基因療法項目添加到我們的創(chuàng )新基因療法研發(fā)管線(xiàn)中。GM1神經(jīng)節苷脂病與Tay-Sachs和Sandhoff病的災難性后果讓患者和他們的家人急需創(chuàng )新療法，”Axovant公司首席執行官Pavan Cheruvu博士說(shuō)：“我們期待與UMass醫學(xué)院和NIH世界知名的基因療法先驅合作，將這些療法帶給患者。”
參考資料：
[1] AXOVANT LICENSES INVESTIGATIONAL GENE THERAPIES FOR GM1 GANGLIOSIDOSIS, TAY-SACHS AND SANDHOFF DISEASES FROM UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS MEDICAL SCHOOL. Retrieved December 14, 2018, from http://investors.axovant.com/news-releases/news-release-details/axovant-licenses-investigational-gene-therapies-gm1
[2] Axovant. Retrieved December 14, 2018, from http://axovant.com/pipeline/
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