日前，位于圣地亞哥的開發(fā)癌癥和自身免疫疾病療法的合成生物學(xué)公司Synthorx宣布完成IPO，募集1.31億美元支持該公司的研發(fā)工作。
Synthorx公司的核心技術(shù)源于斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute, TSRI）Floyd Romesberg博士的研究。Romesberg博士使用合成生物學(xué)技術(shù)在天然的A-T和G-C堿基對之外，創(chuàng)建了一對新的堿基對（名為X-Y）。這對新的堿基對讓研究人員可以將創(chuàng)新氨基酸整合到重組蛋白中，從而改變蛋白的特性，諸如改變蛋白的半衰期和結(jié)合特異性。
Synthorx公司計劃使用IPO資金開發(fā)該公司的主打產(chǎn)品THOR-707。這是一種改良版的白細(xì)胞介素-2（IL-2）。名為aldesleukin的IL-2療法已經(jīng)在25年前被FDA批準(zhǔn)用于治療多種轉(zhuǎn)移性癌癥。它能夠提高CD8+ T細(xì)胞水平，而這些細(xì)胞能夠發(fā)現(xiàn)和殺傷腫瘤細(xì)胞。但是aldesleukin的缺陷在于它的半衰期很短，患者可能因為需要多次注射藥物而產(chǎn)生副作用。
THOR-707通過在人類IL-2蛋白的特定位點上引入聚乙二醇修飾，從而提高了IL-2蛋白的半衰期。在臨床前研究中，IL-2療法與PD-1免疫檢查點抑制劑聯(lián)用可以在增強(qiáng)CD8+ T細(xì)胞免疫反應(yīng)方面產(chǎn)生協(xié)同效應(yīng)。因此Synthorx認(rèn)為THOR-707與PD-1抑制劑聯(lián)用可以帶來更好的抗癌效果。該公司計劃在2019年第二季度向FDA遞交IND申請，在多種癌癥種類中進(jìn)行1/2期臨床試驗，檢測THOR-707作為單藥或者與免疫檢查點抑制劑聯(lián)用治療癌癥的療效。
在mRNA公司Moderna創(chuàng)下醫(yī)療健康領(lǐng)域IPO的紀(jì)錄之后，這家公司的上市繼續(xù)延續(xù)了這一領(lǐng)域IPO的強(qiáng)勁勢頭。據(jù)業(yè)界機(jī)構(gòu)統(tǒng)計，截至12月7日，醫(yī)療健康領(lǐng)域總計有76家公司上市。我們期待更多的生物醫(yī)藥公司能夠獲得資本助力，為患者帶來創(chuàng)新療法。
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