12月6日，專注肝病治療藥物及診斷方案開發(fā)的生物制藥公司GENFIT宣布，公司候選藥物elafibranor治療原發(fā)性膽管炎(PBC，一種慢性肝病)的2期研究取得積極結(jié)果。
該項試驗為多中心(美國和歐洲)研究，采用雙盲、隨機、安慰劑對照，為期12周，目的是評價elafibranor (每天80毫克和120毫克)用于對熊去氧膽酸(UDCA)緩解不足的成人PBC患者治療的療效和安全性。
研究達到了主要終點——從基線到第12周血清堿性磷酸酶(ALP)的變化。ALP是已確定的PBC疾病進展的替代標志，并且這個復合端點以前已經(jīng)被用于監(jiān)管批準。結(jié)果顯示兩種elafibranor劑量的平均ALP均顯著降低：-48%(80 mg)、-41%(120 mg)，安慰劑升高3%，與安慰劑相比，該藥有極顯著的治療效果(-52%，80 mg，p<0.001)和（44%,120 mg，p<0.001)。
關(guān)鍵次要終點為達到復合終點[血清ALP<1.67xULN、ALP下降>15%、總膽紅素(TB)
在ALP大幅度降低的同時，在兩種elafibranor治療組中，患者顯示出其他PBC標記物如γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶和代謝標記物如總膽固醇、低密度脂蛋白-C和甘油三酯的改善。研究觀察到瘙癢的改善，并將在一項持續(xù)時間較長的研究中進行證實。Elafibranor治療通常耐受性好，治療組和安慰劑組有相似的不良反應。
美國弗吉尼亞聯(lián)邦大學醫(yī)學院胃腸、肝病和營養(yǎng)學系Velimir A. Luketic表示，許多病人沒有從目前可用的治療UDCA或OCA中獲益，原因要么是缺乏反應，要么是無法忍受的副作用。這項臨床試驗得出的數(shù)據(jù)令人印象深刻，特別是ALP在短短12周內(nèi)大幅下降。
GENFIT主席Jean-Fran?ois Mouney表示：“我們對2期試驗的結(jié)果感到興奮。我們認為，在注冊替代終點上的有力證據(jù)以及瘙癢的潛在獲益使該項目有資格迅速進入PBC的3期研究。這項試驗極大支持elafibranor用于治療絕大多數(shù)的目標病人，同時提高他們的生活質(zhì)量。”
Elafibranor是GENFIT產(chǎn)品線中領(lǐng)先的候選產(chǎn)品。該藥物是一種口服每日一次的治療方法，也是一款首創(chuàng)的通過過氧化物酶體增殖物激活受體α/δ（PPARα/δ）途徑來用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治療的候選藥物。Elafibranor被認為能解決NASH的多方面問題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質(zhì)/代謝特征和肝 臟標記物。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
參考來源：GENFIT: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor inPrimary Biliary Cholangitis
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