總部位于法國的Genfit公司今日宣布其在研藥物elafibranor在治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的臨床2期試驗(yàn)中表現(xiàn)出色。Genfit是一家生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對肝 臟疾病的候選藥物和診斷解決方案，特別是由代謝引發(fā)的肝病和肝膽疾病。
PBC是一種罕見的慢性肝病，其特征是肝 臟中的膽管逐漸被破壞。對膽管的損害可以抑制肝 臟清除體內(nèi)毒素的能力，并可導(dǎo)致肝 臟瘢痕組織形成，即肝硬化。
Elafibranor是Genfit的主要候選藥物。它是一款小分子過氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）雙亞型（α/δ）激動劑，被認(rèn)為特別對PBC有潛在療效，并對非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多個病理方面起作用，包括炎癥，胰島素敏感性，脂質(zhì)/代謝特征和肝 臟標(biāo)記物。Elafibranor目前還在進(jìn)行治療NASH的臨床3期試驗(yàn)。
此次報道的試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照，為期12周的2期試驗(yàn)，旨在評估elafibranor（80 mg和120 mg每日一次）在對熊去氧膽酸（UDCA）反應(yīng)不足的成人患者中的療效和安全性。
試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即與基線相比患者平均血清堿性磷酸酶（ALP）水平顯著降低。在12周時，與安慰劑組相比，80 mg和120 mg elafibranor組患者的ALP水平分別降低了52％（p<0.001）和44％（p<0.001）。此外，在80 mg和120 mg組達(dá)到復(fù)合次要終點(diǎn)（血清ALP水平低于1.67x正常上限，ALP降低超過15％，且總膽紅素水平低于正常上限）的患者比例顯著升高，分別為67％和79％，而安慰劑組僅為6.7％。ALP是PBC疾病進(jìn)展的既定替代指標(biāo)，該復(fù)合終點(diǎn)先前已用于監(jiān)管批準(zhǔn)。
除了ALP水平的顯著降低以外，elafibranor組的患者，還顯示出了對其它PBC標(biāo)志物如γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶，和代謝標(biāo)志物如總膽固醇，低密度脂蛋白-膽固醇（LDL-C）和甘油三酯的改善。試驗(yàn)還觀察到了對瘙癢的減輕，但還有待延長試驗(yàn)的進(jìn)一步證實(shí)。
Genfit董事長兼首席執(zhí)行官Jean-Fran?ois Mouney先生說：“Genfit對本次2期試驗(yàn)的結(jié)果感到非常興奮，相信復(fù)合終點(diǎn)的證據(jù)強(qiáng)度以及對瘙癢的潛在益處，可使得該項(xiàng)目快速進(jìn)入3期試驗(yàn)。本次實(shí)驗(yàn)的結(jié)果強(qiáng)烈地支持了elafibranor這一PPARα/δ雙重激動劑，適用于治療絕大多數(shù)PBC患者，有潛力改善他們的生活質(zhì)量。Genfit對所有患者及其家屬和工作人員的參與和奉獻(xiàn)表示感謝！”
參考資料：
[1] Genfit: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. Retrieved December 06, 2018, from https://globenewswire.com/news-release/2018/12/06/1662790/0/en/Genfit-Positive-Phase-2-Results-from-Study-of-Elafibranor-in-Primary-Biliary-Cholangitis.html
[2] Genfit’s elafibranor hits goal in phase 2 PBC trial. Retrieved December 06, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/Genfit-s-elafibranor-hits-goal-phase-2-pbc-trial
[3] Genfit官網(wǎng). Retrieved December 06, 2018, from https://www.Genfit.com/
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