今天是12月6日，距離2019年還有26天。每到新年，我們都會(huì )展望未來(lái)，寫(xiě)下一年的計劃與目標。年底已至，你的答卷寫(xiě)得還順手嗎？
在每年1月的摩根大通醫療健康年會(huì )（J.P. Morgan Healthcare Conference）期間，諸多醫藥行業(yè)的領(lǐng)袖連續多年齊聚藥明康德全球論壇，勾勒出行業(yè)未來(lái)的發(fā)展趨勢。在今天的這篇文章中，我們也將與各位讀者朋友們一道，看看哪些年初的預言，已經(jīng)成為了現實(shí)。
預言一：新藥創(chuàng )新將保持前進(jìn)
2017年，美國FDA一共批準了46款新藥，較2016年22款新藥的數字翻倍還有余。2018年，在新藥獲批方面，我們還能保持大幅前進(jìn)的步伐嗎？
在2018藥明康德全球論壇上，諸多行業(yè)領(lǐng)袖表示樂(lè )觀(guān)，而事實(shí)也證明了這些預見(jiàn)的準確。2018年尚沒(méi)結束，已有55款新藥獲批上市，創(chuàng )下了歷史新高。
這不僅是數字的增加。細觀(guān)這些新藥，我們可以發(fā)現許多“第一”。比如由中裕新藥創(chuàng )制、藥明生物協(xié)助生產(chǎn)的抗HIV新藥Trogarzo（ibalizumab-uiyk），就是10多年來(lái)美國FDA批準的首款具有全新作用機制的抗逆轉錄病毒療法。此外，繼首款I(lǐng)DH2抑制劑獲批之后，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals今年帶來(lái)的Tibsovo（ivosidenib）是首款獲批的IDH1抑制劑。而安進(jìn)（Amgen）帶來(lái)的偏頭痛新藥Aimovig（erenumab-aooe），也是首款獲批的CGRP拮抗劑。
對于患者而言，這是一個(gè)創(chuàng )新藥層出不窮的好時(shí)代。
預言二：更多“廣譜”抗癌療法
2017年是整個(gè)細胞和基因療法研發(fā)格局的重要分水嶺，與二者相關(guān)的重磅新藥很多。我們見(jiàn)證了頭兩款CAR-T療法的問(wèn)世，也見(jiàn)證了首款“體內給藥式”基因療法的誕生。然而Atlas Venture合伙人Bruce Booth博士卻指出，最讓他感到興奮的新藥是由默沙東開(kāi)發(fā)的Keytruda。
去年，這款重磅抗癌新藥獲得美國FDA的加速批準，治療帶有微衛星不穩定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或錯配修復缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的實(shí)體瘤患者。這也是首款直接針對某些基因突變，而不用區分腫瘤器官來(lái)源的抗癌新藥。如Booth博士所言，“這是2017年最有開(kāi)創(chuàng )性的突破，可能會(huì )改變未來(lái)的癌癥治療方向”。
2018年，這一預言成為了現實(shí)。就在上個(gè)月，由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司共同開(kāi)發(fā)的Vitrakvi（larotrectinib）獲美國FDA加速批準上市，治療攜帶NTRK基因融合變異的患者。值得一提的是，包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌在內，多種癌癥均可帶有NTRK基因融合。也就是說(shuō)，通常意義上按器官來(lái)源劃分的“不同癌癥”，可以通過(guò)同一種療法得到治療。
“本次批準標志著(zhù)治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉變的重要一步，”FDA局長(cháng)Scott Gottlieb博士說(shuō)：“Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的進(jìn)展。我們現在有能力讓合適的患者在正確的時(shí)間獲得匹配藥物的治療。”
預言三：風(fēng)投、并購、IPO持續火熱
在2018年藥明康德全球論壇召開(kāi)的前一天，新基（Celgene）宣布以70億美元收購Impact Biosciences，可謂是在新年伊始就開(kāi)了一個(gè)好頭。而2018也保持了這個(gè)良好的勢頭，重磅并購新聞層出不窮。同在1月，新基宣布將以90億美元收購Juno Therapeutics，而賽諾菲（Sanofi）則將以116億美元收購Bioverativ；4月，諾華（Novartis）以87億美元收購AveXis，深度打造基因療法；5月，武田（Takeda）擬以620億美元收購S(chǎng)hire；此外，羅氏分別于2月和6月收購Flatiron Health與Foundation Medicine，拓展在個(gè)體化腫瘤療法領(lǐng)域上的布局；而在這個(gè)月，葛蘭素史克（GSK）宣布將以51億美元收購TESARO，拓展腫瘤研發(fā)管線(xiàn)。
在IPO方面，已有50多家生物醫藥公司登陸納斯達克市場(chǎng)。這包括了專(zhuān)注于生物醫藥研發(fā)的MorphoSys、有望重新定義衰老的UNITY Biotechnology、開(kāi)發(fā)抗CD47新藥的Forty Seven、以PROTAC（Proteolysis-Targeting Chimera）平臺為業(yè)界所熟知的Arvinas、以及開(kāi)發(fā)新型CAR-T療法的Allogene Therapeutics。此外，引人注目的生物技術(shù)新銳Moderna也已遞交了IPO申請。在資本的助力下，這些公司有望進(jìn)一步拓展研發(fā)管線(xiàn)，為全世界帶來(lái)更多創(chuàng )新醫藥產(chǎn)品。
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