● 每周一次皮下注射，出血風(fēng)險降低87%。
● 近20年來(lái)首個(gè)用于A(yíng)型血友病合并凝血因子VIII抑制物的常規預防性治療創(chuàng )新藥。
● 舒友立樂(lè )®（艾美賽珠單抗）是目前中國首個(gè)[2]獲批用于A(yíng)型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常規預防性治療藥物，患者每周只需一次皮下注射接受治療。
● 兩項大型關(guān)鍵臨床試驗HAVEN 1和HAVEN 2表明，舒友立樂(lè )®（艾美賽珠單抗）可顯著(zhù)降低成人、青少年和兒童A型血友病患者的出血率。
2018年12月4日， 羅氏宣布舒友立樂(lè )®（英文商品名: HEMLIBRA® 化學(xué)通用名: 艾美賽珠單抗）于11月30日正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和兒童患者的常規預防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，也是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預防性治療藥物。
抑制物讓A型血友病患者死亡風(fēng)險上升70％
血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病，是因人體部分或全部缺乏某種凝血因子導致的出血性疾病。血友病主要分為A、B兩種類(lèi)型。A型血友病最為常見(jiàn)，約占所有血友病的80%~85% [4]。A型血友病患者缺乏一種叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，當發(fā)生出血時(shí)，凝血因子VIII會(huì )將活化的凝血因子IX和凝血因子X(jué)聚集在一起，這是實(shí)現凝血的關(guān)鍵步驟。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏導致血液不能正常凝固，引起不受控的自發(fā)性出血。
長(cháng)期以來(lái)，A型血友病主要采取凝血因子替代治療，但是治療一段時(shí)間后，患者血液中可能產(chǎn)生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在會(huì )導致患者治療有效性降低，出血風(fēng)險變高，包括出現嚴重的顱內出血，相比沒(méi)有凝血因子VIII抑制物的患者，體內產(chǎn)生抑制物的A型血友病患者的死亡風(fēng)險將會(huì )上升70%。
舒友立樂(lè )®雙特異性抗體結構讓零出血治療目標變?yōu)榭赡?/strong>
舒友立樂(lè )®是羅氏集團旗下日本中外制藥研發(fā)的一款創(chuàng )新藥物，其所具有的雙特異性結構，如同兩條手臂一樣，可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——活化的凝血因子IX和凝血因子X(jué)聚集在一起，從而恢復A型血友病患者的凝血過(guò)程，并讓A型血友病患者零出血的治療目標變?yōu)榭赡堋?/p>
舒友立樂(lè )®的效果在兩項大型關(guān)鍵臨床試驗HAVEN1和HAVEN2中得到了證實(shí)。
HAVEN1研究主要分析結果表明，12歲及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立樂(lè )®皮下注射預防性治療后，與未接受預防性治療的患者相比，出血風(fēng)險降低87%（95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001），零治療出血率達62.9%。在患者內對比分析中，既往接受旁路藥物預防治療的患者，后續轉至舒友立樂(lè )®預防治療后，出血風(fēng)險進(jìn)一步降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003），零治療出血率達70.8%。
HAVEN2研究主要分析結果表明，12歲以下兒童患者中位接受舒友立樂(lè )®每周一次預防治療58 周后（范圍：17.9–92.6 周），年化出血率僅0.3， 零治療出血率達77%，沒(méi)有一名患者出現3 次以上的治療性出血事件。研究中18名既往接受旁路藥物治療的患者，轉至舒友立樂(lè )®預防治療后出血風(fēng)險進(jìn)一步降低達99%，年化出血率僅0.2，其中13 名患者未發(fā)生任何治療性出血事件。
近20年來(lái)首個(gè)A型血友病合并凝血因子VIII抑制物創(chuàng )新藥每周只需皮下注射一次
此次舒友立樂(lè )®在中國獲批意義重大且深遠。目前針對A型血友病患者的預防性治療方案需要頻繁的靜脈注射，中國工程院院士阮長(cháng)耿教授表示：“舒友立樂(lè )®在中國獲批，為伴有抑制物的血友病A患者提供了預防性治療的新選擇。長(cháng)期以來(lái)，血友病A預防治療需要每周多次靜脈注射，而且約有10%～30%的患者在治療過(guò)程中會(huì )出現凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常規因子替代治療無(wú)效。舒友立樂(lè )®每周注射一次就可以有效控制這些患者的出血傾向，開(kāi)啟了中國血友病患者治療的新篇章，也給血友病患者帶來(lái)了回歸正常生活的希望。”
上海羅氏制藥有限公司總經(jīng)理周虹女士表示，“由于舒友立樂(lè )®帶給患者治療效果的顯著(zhù)改善，從遞交注冊申請到審評審批過(guò)程，都得到了國家藥品監督管理局以及相關(guān)專(zhuān)家的大力支持，舒友立樂(lè )®本次能夠獲得優(yōu)先加速審批，再次體現了國家加速審評審批改革的決心。感謝國家藥品監管機構對舒友立樂(lè )®等創(chuàng )新藥物加速引入中國做出的不懈努力。未來(lái)我們將持續關(guān)注血液疾病及罕見(jiàn)病等領(lǐng)域，把更多創(chuàng )新藥物帶到中國，惠及更多中國患者。”
舒友立樂(lè )®獲批后，在中國市場(chǎng)將會(huì )由上海羅氏制藥有限公司與日健中外制藥有限公司共同推廣，日健中外制藥有限公司董事長(cháng)坂部隆表示，“對于由日本中外制藥株式會(huì )社研發(fā)的舒友立樂(lè )®此次順利獲得國家藥品監督管理局的批準，我感到十分高興。同時(shí)對中國相關(guān)部門(mén)在此次審批過(guò)程中所展現的務(wù)實(shí)和高效表示由衷的欣賞和感謝。舒友立樂(lè )®解決了臨床上未被滿(mǎn)足的治療需求，期待未來(lái)通過(guò)各方努力，讓這款優(yōu)秀的藥物為更多的血友病患者帶去希望。”
自2017年11月，舒友立樂(lè )®被美國食品藥品監督管理局（FDA） 批準以來(lái)，全球已有23個(gè)國家批準了舒友立樂(lè )®用于A(yíng)型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常規預防性治療；2018年10月，美國 FDA批準了舒友立樂(lè )®作為常規預防治療用于體內沒(méi)有凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者，以預防或減輕頻繁出血狀況。據此，舒友立樂(lè )®成為目前全球首個(gè)用于A(yíng)型血友病伴或不伴凝血因子VIII抑制物，且讓患者可以每周、每?jì)芍芑蛎克闹芤淮谓邮芷は伦⑸涞某Ｒ庮A防性治療藥物。
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