目前，市場(chǎng)上的帕金森藥物主要分為擬多巴胺藥和抗膽堿藥兩大類(lèi)，前者旨在調(diào)控多巴胺濃度；后者原理為恢復(fù)膽堿能神經(jīng)與多巴胺能神經(jīng)的功能平衡。
但兩類(lèi)藥物經(jīng)常會(huì)產(chǎn)生一些如睡眠障礙、反胃嘔吐以及水腫等副作用。迄今為止，即使上市藥物有這些已知的缺點(diǎn)，PD患者仍然需要使用這些左旋多巴和多巴胺激動(dòng)劑藥物去控制自己的病情。
那么有沒(méi)有一種藥物可通過(guò)其他機(jī)制作用于帕金森患者呢？
近日，一項(xiàng)由Parkinson's UK公司資助的研究表明，名為tasquinimod的一款藥物可通過(guò)控制可能導(dǎo)致帕金森癥的基因發(fā)揮了作用。
在這項(xiàng)研究之前，Tasquinimod一直被作為抗擊前列腺癌的新藥來(lái)開(kāi)發(fā)。雖然Tasquinimod通過(guò)了三期臨床試驗(yàn)，但卻因未能延長(zhǎng)患者的整體存活率而被停止。
令人驚喜的是，迄今為止的臨床試驗(yàn)表明，Tasquinimod 對(duì)身體有良好的耐受性，或有助于治療其它疾病 —— 比如帕金森氏癥。
具體來(lái)說(shuō)，研究團(tuán)隊(duì)利用干細(xì)胞技術(shù)，從患有罕見(jiàn)帕金森癥患者捐贈(zèng)的皮膚細(xì)胞樣本和健康人身上培養(yǎng)了腦細(xì)胞，并跟蹤這些由患者干細(xì)胞制成的腦細(xì)胞狀況的發(fā)展。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，帕金森癥引起的細(xì)胞內(nèi)開(kāi)始出現(xiàn)問(wèn)題時(shí)，許多重要基因變得不活躍。
“這些基因的‘沉默’可能在帕金森癥發(fā)生的細(xì)胞損傷和死亡中扮演重要角色。找到一種用藥物‘重啟’它們或是一種有希望的新療法。”領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)研究的牛津大學(xué)遺傳學(xué)系Richard Wade-Martins教授說(shuō)。
果然，接下來(lái)的研究展示，將基因重置到正確細(xì)胞上后，帕金森癥患者的腦細(xì)胞得到了改變。
鑒于這項(xiàng)研究是用從罕見(jiàn)帕金森癥患者身上培養(yǎng)出來(lái)的細(xì)胞進(jìn)行的，研究小組接下來(lái)還研究了更常見(jiàn)的非遺傳性帕金森癥患者的細(xì)胞。
初步發(fā)現(xiàn)表明，這些腦細(xì)胞有著相同的不活躍基因模式，也可能受益于相同的治療。
據(jù)悉，研究人員正在進(jìn)一步研究哪些患者會(huì)受益于tasquinimod，以及如何判斷受益群體。
我們期待，科學(xué)家們能早日驗(yàn)證這款更高效、副作用更小的全新藥物，以造福帕金森癥患者。
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