目前，市場上的帕金森藥物主要分為擬多巴胺藥和抗膽堿藥兩大類，前者旨在調(diào)控多巴胺濃度；后者原理為恢復(fù)膽堿能神經(jīng)與多巴胺能神經(jīng)的功能平衡。
但兩類藥物經(jīng)常會產(chǎn)生一些如睡眠障礙、反胃嘔吐以及水腫等副作用。迄今為止，即使上市藥物有這些已知的缺點(diǎn)，PD患者仍然需要使用這些左旋多巴和多巴胺激動劑藥物去控制自己的病情。
那么有沒有一種藥物可通過其他機(jī)制作用于帕金森患者呢？
近日，一項(xiàng)由Parkinson's UK公司資助的研究表明，名為tasquinimod的一款藥物可通過控制可能導(dǎo)致帕金森癥的基因發(fā)揮了作用。
在這項(xiàng)研究之前，Tasquinimod一直被作為抗擊前列腺癌的新藥來開發(fā)。雖然Tasquinimod通過了三期臨床試驗(yàn)，但卻因未能延長患者的整體存活率而被停止。
令人驚喜的是，迄今為止的臨床試驗(yàn)表明，Tasquinimod 對身體有良好的耐受性，或有助于治療其它疾病 —— 比如帕金森氏癥。
具體來說，研究團(tuán)隊(duì)利用干細(xì)胞技術(shù)，從患有罕見帕金森癥患者捐贈的皮膚細(xì)胞樣本和健康人身上培養(yǎng)了腦細(xì)胞，并跟蹤這些由患者干細(xì)胞制成的腦細(xì)胞狀況的發(fā)展。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，帕金森癥引起的細(xì)胞內(nèi)開始出現(xiàn)問題時，許多重要基因變得不活躍。
“這些基因的‘沉默’可能在帕金森癥發(fā)生的細(xì)胞損傷和死亡中扮演重要角色。找到一種用藥物‘重啟’它們或是一種有希望的新療法。”領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)研究的牛津大學(xué)遺傳學(xué)系Richard Wade-Martins教授說。
果然，接下來的研究展示，將基因重置到正確細(xì)胞上后，帕金森癥患者的腦細(xì)胞得到了改變。
鑒于這項(xiàng)研究是用從罕見帕金森癥患者身上培養(yǎng)出來的細(xì)胞進(jìn)行的，研究小組接下來還研究了更常見的非遺傳性帕金森癥患者的細(xì)胞。
初步發(fā)現(xiàn)表明，這些腦細(xì)胞有著相同的不活躍基因模式，也可能受益于相同的治療。
據(jù)悉，研究人員正在進(jìn)一步研究哪些患者會受益于tasquinimod，以及如何判斷受益群體。
我們期待，科學(xué)家們能早日驗(yàn)證這款更高效、副作用更小的全新藥物，以造福帕金森癥患者。
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