日前，諾華公司宣布，F(xiàn)DA接受了該公司為Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xxxx）遞交的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA），并且授予其優(yōu)先審評(píng)資格。Zolgensma是一種治療1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因替代療法，旨在解決1型SMA的根本遺傳原因。
SMA是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遺傳疾病。由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA嬰兒迅速失去掌管肌肉功能的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。這會(huì)導(dǎo)致患者無法進(jìn)行呼吸、吞咽、說話和行走等基本功能。如果不接受治療，嬰兒的肌肉會(huì)出現(xiàn)進(jìn)行性肌無力，最終導(dǎo)致癱瘓或死亡?；颊咄ǔo法活過兩周歲。
Zolgensma是一種基因療法，它使用AAV9病毒載體將健康的人類SMN基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，讓患者可以生成正常的SMN蛋白，從而改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能和生存。Zolgensma已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格和快速通道資格。
在名為START的1期臨床試驗(yàn)中，15名1型SMA患者接受了Zolgensma的治療。在24個(gè)月的隨訪時(shí)，所有患者都仍然活著，而且不需要永久的呼吸機(jī)協(xié)助呼吸。92%的接受治療劑量Zolgensma治療的患者能夠在不接受協(xié)助的情況下，自主維持坐姿超過5秒。這是1型SMA患者從未達(dá)到的里程碑。
“FDA這一重要舉措讓我們向?qū)olgensma交給1型SMA患者又進(jìn)了一步。Zolgensma一次治療可能解決SMA的根本遺傳原因，它對(duì)患者和他們的家屬來說代表著顯著的醫(yī)療進(jìn)步，”AveXis公司總裁David Lennon先生說：“引入一次治療就可能治愈SMA的療法將讓我們重新思考醫(yī)療健康系統(tǒng)對(duì)這一遺傳病的診斷、治療和護(hù)理。我們將致力于與醫(yī)療健康領(lǐng)域的其它機(jī)構(gòu)合作讓患者能夠獲取我們的創(chuàng)新療法。”
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