成人国产精品一级毛片视频,毛片三级在线观看,中国黄色在线观看,婷婷久久综合九色综合九七,久久久免费视频观看,国产99在线播放,日本成人福利

產(chǎn)品分類(lèi)導(dǎo)航
CPHI制藥在線 資訊 張鋒創(chuàng)建基因編輯公司獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展人類(lèi)臨床試驗(yàn)

張鋒創(chuàng)建基因編輯公司獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展人類(lèi)臨床試驗(yàn)

熱門(mén)推薦: FDA 臨床試驗(yàn) 基因編輯
來(lái)源:藥明康德
  2018-12-03
12月1日,Editas Medicine公司宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)接受該公司為EDIT-101遞交的IND申請(qǐng),允許該公司開(kāi)展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的臨床試驗(yàn)。

       12月1日,Editas Medicine公司宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)接受該公司為EDIT-101遞交的IND申請(qǐng),允許該公司開(kāi)展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的臨床試驗(yàn)。Editas Medicine是由Broad研究所(Broad Institute)著名學(xué)者張鋒博士創(chuàng)建的行業(yè)領(lǐng)先的基因組編輯公司。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是該公司創(chuàng)建以來(lái)啟動(dòng)的第一項(xiàng)人類(lèi)臨床試驗(yàn)。根據(jù)該公司的新聞稿,“EDIT-101有望成為世界上第一款在人體內(nèi)使用的CRISPR療法。”

       LCA是一類(lèi)遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變,至少有18個(gè)不同基因上的突變可能導(dǎo)致這一罕見(jiàn)疾病。它是導(dǎo)致遺傳性?xún)和鞯淖畛R?jiàn)原因。全球發(fā)病率大約在每10萬(wàn)名兒童中有2-3例。LCA的癥狀在出生后第一年就會(huì)顯現(xiàn),導(dǎo)致顯著視力喪失并可能失明。最常見(jiàn)的LCA類(lèi)型為L(zhǎng)CA10,它是由于在CEP290基因上的突變導(dǎo)致,大約占LCA患者總數(shù)的20-30%。

       EDIT-101是Editas和艾爾建(Allergan)公司合作開(kāi)發(fā)的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的在研療法,它將編碼Cas9的基因和兩個(gè)指導(dǎo)RNA(gRNA )裝載進(jìn)AAV5病毒載體。EDIT-101將通過(guò)視網(wǎng)膜下注射直接注射到患者感光細(xì)胞附近,將基因編輯系統(tǒng)遞送到感光細(xì)胞中。當(dāng)感光細(xì)胞表達(dá)基因編輯系統(tǒng)時(shí),gRNA指導(dǎo)的基因編輯可以消除或逆轉(zhuǎn)CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細(xì)胞功能,為患者帶來(lái)臨床益處。

ERIT-101

       ▲EDIT-101示意圖(圖片來(lái)源:參考資料[3])

       CRISPR基因編輯技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)在科研領(lǐng)域得到了廣泛的應(yīng)用,但是在人體中使用這一技術(shù)需要跨越諸多挑戰(zhàn),例如克服人體對(duì)病毒載體和Cas9酶的免疫反應(yīng),和防止CRISPR基因編輯的脫靶效應(yīng)。為此,EDIT-101在療法設(shè)計(jì)中也盡力將基因編輯可能的副作用最小化。剪接DNA的Cas9酶的表達(dá)由感光細(xì)胞特異性GRK1啟動(dòng)子控制,力求只在感光細(xì)胞中發(fā)生基因編輯。

       Editas公司的臨床前研究除了檢驗(yàn)EDIT-101在感光細(xì)胞中的表達(dá)效率,還檢驗(yàn)了Cas9和AAV5病毒載體系統(tǒng)的免疫原性,并且用三種不同方法在人體感光細(xì)胞組織中檢驗(yàn)了這一CRISPR基因編輯系統(tǒng)的脫靶效應(yīng)。該公司大量完備的臨床前研究結(jié)果今日終于說(shuō)服FDA允許其啟動(dòng)人類(lèi)臨床研究。

       “FDA接受我們?yōu)镋DIT-101遞交的IND不但是基因組編輯領(lǐng)域的一個(gè)重要時(shí)刻,而且對(duì)患者來(lái)說(shuō)也是一個(gè)關(guān)鍵里程碑。我們離治療LCA10更近了一步,”Editas Medicine公司總裁兼首席執(zhí)行官Katrine Bosley女士說(shuō):“對(duì)我們來(lái)說(shuō)這是一個(gè)非常令人激動(dòng)的時(shí)刻,我們期待開(kāi)始成為臨床期公司的新篇章,利用CRISPR技術(shù)的威力改變世界各地重病患者的生活。”

       根據(jù)Editas與艾爾建公司的合作協(xié)議,Editas將獲得2500萬(wàn)美元的里程碑付款。該公司預(yù)計(jì)將注冊(cè)10-20名患者,開(kāi)展開(kāi)

相關(guān)文章

合作咨詢(xún)

   肖女士    021-33392297    Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

2006-2025 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有(保留一切權(quán)利) 滬ICP備05034851號(hào)-57
织金县| 清涧县| 黔江区| 铜陵市| 陕西省| 西安市| 小金县| 鹤山市| 彩票| 海丰县| 太谷县| 黑山县| 东阳市| 涿鹿县| 顺义区| 化州市| 淄博市| 手机| 临沭县| 青铜峡市| 麻江县| 抚松县| 大名县| 分宜县| 合江县| 赞皇县| 互助| 额敏县| 平遥县| 辉县市| 利津县| 德保县| 翁源县| 太和县| 册亨县| 于田县| 阿合奇县| 顺义区| 蓝田县| 师宗县| 宁城县|