今日，美國行業(yè)領先的多平臺基因療法公司Rocket Pharma宣布與REGENXBIO達成了一項全球獨家許可協(xié)議。Rocket將擁有使用REGENXBIO的專有NAV技術平臺的AAV9（腺相關病毒9）載體的權利，去研發(fā)和推廣Danon病的基因療法。Rocket公司同時擁有選擇其它兩種未公開的AAV載體治療Danon病的的獨家權力。
REGENXBIO的NAV技術平臺，是一種獨有的AAV基因遞送平臺，擁有100多種新型的AAV載體，如AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10等。源自細小病毒（parvovirus）家族的AAV，是一類單鏈DNA病毒，能以接近的成功率將基因插入19號染色體的特定位點，并具有非致病性（大多數(shù)人體內攜帶該無害病毒）。
Danon病是一種罕見的神經肌肉和心血管疾病。其特征是復雜的心肌病，骨骼肌病和輕度認知障礙。據(jù)估計，美國和歐盟的患病人數(shù)為15,000至30,000。Danon病是由編碼溶酶體相關膜蛋白2（LAMP-2）的基因突變引起的，LAMP-2是自噬功能的重要介質。通過可變的剪接方式，LAMP2基因可產生三種不同的LAMP-2變體：LAMP-2A，LAMP-2B和LAMP-2C。其中發(fā)生在LAMP-2B上的功能障礙性突變與嚴重的心臟病特征相關。在患者20-30歲后，由Danon病引起的進行性心力衰竭往往是致命的，屆時將需要心臟移植。然而，心臟移植也仍然不是治愈性療法，目前尚無可針對Danon病的特定療法。
Danon病是Rocket首個基于AAV的基因療法項目。Rocket自身的多平臺開發(fā)方法，應用慢病毒載體（LVV）和AAV基因療法平臺。目前，Rocket主要的臨床階段試驗是治療Fanconi貧血癥（FA）。此外還在對丙酮酸激酶缺乏癥（PKD），1型白細胞粘附缺陷?。↙AD-I），以及嬰兒惡性骨質疏松癥（IMO）進行臨床前研究。
▲Rocket產品研發(fā)管線（圖片來源：Rocket官網）
Rocket總裁兼首席執(zhí)行官Gaurav Shah博士說：“Rocket很高興與REGENXBIO合作，推進我們第一個衍生自NAV技術平臺的基因療法產品，這將加強Rocket以疾病為中心的多平臺開發(fā)方法的潛力，從而在不受載體類型限制的情況下，獲得潛在的先發(fā)優(yōu)勢。Danon病代表著一個有未滿足醫(yī)療需求的重要領域。有著被深入了解的疾病生物學背景以及來自患者深切的渴求，我們相信Danon病是基因療法的理想目標，并期望明年能開始臨床試驗。”
REGENXBIO總裁兼首席執(zhí)行官Kenneth T. Mills先生表示：“這一許可協(xié)議，進一步證實了REGENXBIO的NAV技術平臺在治療多樣嚴重疾病方面的應用潛力。REGENXBIO很高興能通過開發(fā)Danon病的基因療法，開啟與新興罕見病基因治療領域的領先公司Rocket的合作關系。”
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