11月19日，專注開發(fā)神經退行性疾病候選療法的生物公司Denali Therapeutics宣布其候選藥物DNL747在健康人群中開展的臨床1期研究取得了積極的結果。DNL747是一款可以穿透血腦屏障的絲氨酸/蘇氨酸激酶1受體相互作用（RIPK1）小分子抑制劑。RIPK1是腫瘤壞死因子受體通路中的一種重要信號蛋白，是全身組織炎癥和細胞死亡的調節(jié)因子。
在這項隨機、雙盲、安慰劑對照的口服劑量I期研究中，56名健康受試者接受了單劑量、多次上升劑量或安慰劑給藥，DNL 747達到了安全性、藥代動力學和藥效學目標。該藥物耐受性良好，沒有嚴重的不良事件，達到了高水平的腦暴露量，并通過測量衡量RIPK1活性的血液學生物標記物確定了藥物對靶標的強有力作用。
Denali最近還宣布與賽諾菲進行廣泛合作，雙方將開發(fā)包括DNL747在內的多個RIPK1抑制劑分子，以研究其治療一系列神經和全身炎癥疾病的潛力。除DNL47外，賽諾菲和Denali正在推進研究其他幾種化合物，包括DNL758，這是一款用于全身炎癥性疾病在外圍作用（沒有血腦屏障穿透作用）的RIPK1抑制劑。賽諾菲打算在2019年開始DNL-758的臨床試驗。
Denali首席醫(yī)學官Carole Ho博士表示：“本研究產生的數據為今后臨床試驗合理的劑量選擇提供了堅實的基礎。我們感到興奮的是，能夠在健康受試者中耐受良好的劑量下，幾乎完全抑制RIPK1的活性。我們期待與合作伙伴賽諾菲合作，在阿爾茨海默病、ALS和多發(fā)性硬化癥方面開展患者研究。”
本次臨床1期具體數據將在Denali公司12月份的研發(fā)日上公開。研發(fā)日還將會對Denali的LRRK2項目、產品線和血腦屏障平臺進行更新披露。
Denali是一家位于美國舊金山南部的為神經退行性疾病開發(fā)廣泛的治療候選產品的生物制藥公司，于2015年由三位前基因泰克高管創(chuàng)辦。Denali的腦內遞送技術，使其得到了投資人和業(yè)界的廣泛支持。該公司也在去年成功登陸納斯達克市場，2.5億美元的IPO規(guī)模為2017年生物技術新銳之最。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：
1、Denali Therapeutics Announces Positive Clinical Results With Its Lead RIPK1 Inhibitor Molecule and Intention to Initiate Patient Studies in Multiple Indications in Collaboration With Sanofi
2、https://www.denalitherapeutics.com/develop/#pipeline
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