今日，日本第一三共（Daiichi-Sankyo）醫藥公司宣布，美國FDA接受了該公司為quizartinib遞交的新藥申請（NDA）并且授予其優(yōu)先審評資格。Quizartinib是一款口服FLT3抑制劑，它將用于治療攜帶FLT3-ITD基因突變的復發(fā)/難治性急性骨髓性白血病（AML）患者。
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥。由于惡性白血球的不受控增殖和積累，導致它們不但功能失常，而且影響正常血細胞的生成。在2005-2011年間，AML的5年生存率只有26%，是所有白血病中的。FLT3基因上的基因突變是AML中最常見(jiàn)的基因突變，而FLT3-ITD是FLT3基因上最常見(jiàn)的變異類(lèi)型。FLT3-ITD是一種癌癥驅動(dòng)基因突變，會(huì )導致高度白血病負擔和不良預后，包括復發(fā)風(fēng)險升高，復發(fā)后死亡率升高，以及接受造血干細胞移植后復發(fā)風(fēng)險升高。
Quizartinib是第一三共公司研發(fā)的口服特異性FLT3抑制劑。它已經(jīng)獲得了美國FDA授予的突破性療法認定，快速通道資格和孤兒藥資格
。
▲Quizartinib分子結構式（圖片來(lái)源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
這一NDA是基于quizartinib在名為QuANTUM-R的關(guān)鍵性3期臨床試驗中的表現。在這項全球性，隨機開(kāi)放標簽3期試驗中，367名復發(fā)/難治性FLT3-ITD AML患者接受了quizartinib單藥療法或挽救化療的治療。在今年6月公布的試驗結果表明，quizartinib與挽救化療相比，可以將患者死亡風(fēng)險降低24%（HR=0.76, p=0.0177, 95% CI: 0.58-0.98），延長(cháng)患者的總生存期。
“如果獲得批準，quizartinib可能為復發(fā)/難治性FLT3-ITD AML患者提供先進(jìn)療法選擇。我們很高興FDA接受我們?yōu)閝uizartinib遞交的NDA并且授予它優(yōu)先審評資格，”第一三共公司腫瘤學(xué)研發(fā)副總裁Arnaud Lesegretain先生說(shuō)：“我們期待與FDA和其它監管部門(mén)合作，將這款療法送給患者。”
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