今日，美國FDA宣布批準輝瑞（Pfizer）公司開(kāi)發(fā)的Daurismo（glasdegib）上市，與低劑量阿糖胞苷（LDAC）化療聯(lián)用，治療新確診的75歲以上，或因慢性健康問(wèn)題和疾病無(wú)法使用高強度化療（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。值得一提的是，這也是輝瑞在短短2個(gè)月的時(shí)間里，獲批的第四款抗癌新藥！
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥。由于惡性白血球的不受控增殖和積累，導致它們不但功能失常，而且影響正常血細胞的生成。根據美國國家癌癥研究所（NCI）統計，在2018年大約有19520名患者被診斷患有AML，大約10670名患者因此去世。治療AML的標準療法為高強度化療，但是接近一半的AML患者由于合并癥和與化療相關(guān)的**而無(wú)法接受高強度化療。
Daurismo是輝瑞公司開(kāi)發(fā)的口服Hedgehog信號通路抑制劑。它是首款獲得FDA批準治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑。在成人中Hedgehog信號通路的異常激活被認為幫助腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。臨床前研究表明擾亂這一信號通路可以削弱腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。Daurismo也曾獲得FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
▲Daurismo分子結構式（圖片來(lái)源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
這一批準是基于Daurismo在名為BRIGHT 1003的關(guān)鍵性國際隨機2期臨床試驗中的表現。在這項試驗中，115名新確診AML患者接受了Daurismo和LDAC的組合療法，或者LDAC單藥療法的治療。試驗結果表明，接受Daurismo和LDAC組合療法的患者的中位總生存期為8.3個(gè)月（95% CI: 4.4, 12.2），顯著(zhù)高于LDAC單藥組的4.3個(gè)月（95% CI: 1.9, 5.7）。這一結果表示組合療法將患者死亡風(fēng)險降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 單側p值=0.0002）。
“作為輝瑞在過(guò)去14個(gè)月里獲得批準的第二款針對AML患者的藥物，Daurismo再度體現了我們將創(chuàng )新藥物帶給最難治癌癥患者的承諾，”輝瑞腫瘤學(xué)全球總裁Andy Schmeltz先生說(shuō)：“我們很高興能夠為無(wú)法接受高強度化療的患者提供這一新口服藥物選擇。與低劑量化療聯(lián)用，它能夠改善他們的生存機會(huì )。”
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