諾華公司日前宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已擴大Promacta（eltrombopag）的適應癥標簽申請，支持該藥物與標準免疫抑制治療（IST）聯(lián)用，用于再生障礙性貧血成人和兩歲及以上兒科患者的一線(xiàn)治療。Promacta是美國數十年來(lái)針對新診斷SAA患者的首個(gè)新療法。此外，諾華公司已于2018年4月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Revolade（Promacta在美國以外多數國家的商品名）的申請，作為一線(xiàn)再生障礙性貧血的治療，預計監管機構將在2019年作出最終決定。
Promacta是一種口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），通過(guò)誘導來(lái)自骨髓干細胞的巨核細胞刺激和分化來(lái)增加血小板的產(chǎn)生。該藥物已經(jīng)批準用于對IST反應不足的再生障礙性貧血患者治療。它在全球100多個(gè)國家也被批準用于患有慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的成人和兒童，這些患者對其他治療無(wú)效，此外還可以用于治療慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板減少癥。
諾華腫瘤學(xué)首席執行官Liz Barrett表示，“如果不及時(shí)治療，嚴重的再生障礙性貧血可能是致命的，當前的初始治療方案對許多患者來(lái)說(shuō)效果甚微。今天美國FDA對Promacta的批準，對于患有這種具有挑戰性疾病的患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的進(jìn)步，這也展示了諾華繼續在幾乎沒(méi)有治療方案的領(lǐng)域重新創(chuàng )造治療方案的能力。”
此次批準是基于諾華根據合作研究和開(kāi)發(fā)協(xié)議（CRADA）進(jìn)行的試驗結果分析，該試驗由國家心臟、肺和血液研究所（NHLBI）校內研究計劃部門(mén)贊助。該研究顯示，44％（95％CI 33,55）IST初治無(wú)效的再生障礙性貧血患者在使用Promacta聯(lián)合標準IST治療后6個(gè)月達到完全緩解，這比歷史上僅使用標準IST治療觀(guān)察到的完全緩解率高出了近27％。6個(gè)月時(shí)，試驗患者的總體反應率為79％（95％CI 69,87）。
此次獲得的高反應率數據對先前未接受標準IST治療的再生障礙性貧血患者具有顯著(zhù)的臨床意義。該試驗進(jìn)一步加強了該藥物對于IST難治性再障適應癥的效果。Promacta于2015年獲批用于IST難治性再障，當時(shí)的試驗結果顯示，治療后患者血小板計數維持穩定并在停用Promacta后骨髓功能恢復。
此次試驗的新數據還顯示，受試者接受藥物治療后出現了持續應答，對于接受6個(gè)月的Promacta與馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環(huán)孢菌素（CsA）、隨后使用CsA維持治療的患者，中位反應持續時(shí)間達到了24.3個(gè)月。在本研究中，報告最常見(jiàn)的不良反應（發(fā)生率≥5％）是肝功能檢查異常、皮疹和皮膚變色，包括色素沉著(zhù)過(guò)度。
嚴重的再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此，患有這種疾病的人可能會(huì )出現衰弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復感染以及可能限制其日常活動(dòng)的異常瘀傷或出血。多達1/3的患者對目前的療法沒(méi)有反應或出現癥狀復發(fā)。從歷史上看，由于身體無(wú)法產(chǎn)生新的血細胞導致感染或出血，一旦被診斷再生障礙性貧血幾乎就等于被宣判了死亡。
“SAA患者有時(shí)對目前的標準治療沒(méi)有反應，”此前曾在NHLBI血液學(xué)分會(huì )工作的巴西圣保羅醫院藥學(xué)院血液學(xué)系主任Phillip Scheinberg博士說(shuō)，“通過(guò)這項批準，醫生現在可以選擇將Promacta添加到標準IST治療中，該方案在再生障礙性貧血患者中顯示出顯著(zhù)的總體和完全反應率，并減少那些對初始治療無(wú)反應的患者人數。”
除了該項新增批準之外，美FDA還授予Promacta突破療法認證，用于急性放射綜合征（H-ARS）造血亞綜合征的治療。急性放射綜合征也稱(chēng)為放射病，在暴露于電離輻射后發(fā)生，癥狀包括血小板減少癥，增加了異常出血的風(fēng)險。Promacta已被證明可以降低患有放射病患者的出血風(fēng)險。諾華正在與美國衛生和人類(lèi)服務(wù)部生物醫學(xué)高級研究和發(fā)展管理局（BARDA）簽訂合同，開(kāi)展Pro-AS Promacta的研究和開(kāi)發(fā)，以研究該藥物對受到無(wú)線(xiàn)電或核威脅，特別是治療接受骨髓抑制劑量輻射患者的療效。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
