日前，致力于為醫(yī)療需求未獲滿足患者推進(jìn)變革性基因療法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期劑量確認(rèn)研究的初步臨床數(shù)據(jù)，該研究評(píng)估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的療效。這些數(shù)據(jù)顯示，所有3名患者在單次使用AMT-061 6周后，均能達(dá)到并維持治療水平的因子IX（FIX）活性。
AMT-061由攜帶編碼FIX的Padua變體（FIX-Padua）的基因的AAV5載體組成。AMT-061已被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）的PRIME資格。
AMT-061的2b期研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單劑量、單臂、多中心試驗(yàn)。3名患有嚴(yán)重血友病的患者參與了本研究，該研究的目的是評(píng)估AMT-061的安全性和耐受性，并確認(rèn)在給藥后6周基于FIX活性的劑量。該研究將對(duì)患者將進(jìn)行52周的隨訪，以評(píng)估FIX活性、出血率和FIX替代療法的使用情況，并將繼續(xù)監(jiān)測(cè)5年以評(píng)估AMT-061的安全性。
▲uniQure研發(fā)管線（圖片來(lái)源：uniQure官網(wǎng)）
該研究數(shù)據(jù)顯示，在一次性施用AMT-061后，所有3名患者的FIX水平持續(xù)增加。給藥后6周，3名患者的平均FIX活性為正常值的31％，超過(guò)通常被認(rèn)為足以顯著降低出血事件的FIX水平閾值。第1名患者在給藥后10周達(dá)到正常FIX活性的37％；第2名患者在給藥后8周達(dá)到正常FIX活性的23％；第3名患者在給藥后6周達(dá)到正常FIX活性的30％。此外，AMT-061的安全性和耐受性良好，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。
uniQure首席醫(yī)學(xué)官Robert Gut博士說(shuō)：“這些早期數(shù)據(jù)讓我們備受鼓舞，所有患者都達(dá)到了治療水平的FIX活性?；贏MT-060的1/2期試驗(yàn)的長(zhǎng)期FIX數(shù)據(jù)，我們看到FIX活性水平在6-10周后繼續(xù)增加，我們希望能繼續(xù)在這些患者中看到類似的趨勢(shì)。”
uniQure首席執(zhí)行官M(fèi)att Kapusta先生表示：“我們使用的AAV含有專利保護(hù)的Padua構(gòu)建體，目標(biāo)是為所有乙型血友病患者提供一次性治療，有望將FIX活性增加至功能治愈水平，而不會(huì)產(chǎn)生免疫反應(yīng)從而導(dǎo)致功效喪失。2b期研究的初步數(shù)據(jù)表明這一目標(biāo)概況是可以實(shí)現(xiàn)的，我們期待在2019年的醫(yī)學(xué)會(huì)議上提供關(guān)于該研究的更多臨床更新。”
uniQure預(yù)計(jì)將在年底前將2b期研究的數(shù)據(jù)提交給FDA和EMA，并預(yù)計(jì)將在2019年第一季度啟動(dòng)其3期HOPE-B關(guān)鍵研究的劑量階段。我們期待后續(xù)研究能繼續(xù)有好的結(jié)果，盡快為血友病患者帶來(lái)有效療法。
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