近日，新銳公司Mirum Pharmaceuticals成功完成A輪1.2億美元的融資，并與夏爾（Shire）公司達成授權協(xié)議，準備啟動頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）抑制劑的3期臨床試驗。
總部位于圣地亞哥的Mirum與夏爾公司達成獨家協(xié)議，獲得開發(fā)和銷售maralixibat的全球授權。Maralixibat是一種ASBT的口服抑制劑，已經(jīng)完成了2期臨床試驗。夏爾最初打算啟動該產(chǎn)品的3期試驗，但推遲了計劃，這使得Mirum有機會以一個重要的報價介入。
Mirum首席執(zhí)行官兼董事長Mike Grey先生表示，maralixibat正在被開發(fā)用于治療Alagille綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC），這兩種使人衰弱的肝 臟疾病主要侵襲兒童患者。早期的臨床數(shù)據(jù)提供了概念驗證的明確證據(jù)，而這正是Mirum所有感興趣研發(fā)的方向。在A輪強勁資金的支持下，Mirum公司獲得了這種藥物。
該藥物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6億美元的價格向夏爾出售了Lumena（LUM001，現(xiàn)在被稱為maralixibat）。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕見病例而宣告失敗。如今，在Grey先生放棄了對ASBT的控制4年后，他正在加緊推出一批新的頂線數(shù)據(jù)，幫助復活失敗的療法，同時募集了1.2億美元的資金。
Mirum表示，公司正在評估m(xù)aralixibat防止過量膽汁酸積累的效力，以及控制與膽汁淤積性肝病相關的極度瘙癢。該公司最初將專注于開發(fā)maralixibat用于治療兒童患者。但該公司認為，maralixibat有潛力開發(fā)用于額外的兒童和成人患者的膽汁淤積性肝病適應癥。
Mirum注意到，maralixibat的2期臨床試驗中期分析報告顯示，與安慰劑相比，曾接受該藥物治療的ALGS患者的膽汁酸水平和極度瘙癢有所減少。Grey先生說，在一項2b期的PFIC研究中，一部分患者對maralixibat的治療有反應，部分兒童患者不再需要進行肝移植?；谙臓査_展的PFIC研究，美國FDA已授予maralixibat突破性療法認定。
“此外，在一項單臂、開放標簽2期研究中，一部分PFIC患者對maralixibat有反應，血清膽汁酸持續(xù)降低或正?；?，瘙癢減輕。這些結果促使FDA授予maralixibat突破性療法認定。這些臨床研究證明了maralixibat具有顯著改善患者生活的潛力。”Grey先生在一份聲明中說。Mirum打算明年在這兩個適應癥上啟動3期試驗。
根據(jù)授權協(xié)議，夏爾將從Mirum獲得一筆未披露金額的預付款，以及該公司的股權。隨著藥物開發(fā)進展的相關里程碑，夏爾還將獲得額外的里程碑付款和特許權使用費。除了maralixibat，Mirum還獲得了獨家開發(fā)和銷售另一種ASBT抑制劑volixibat的權利。
Mirum Pharmaceuticals的A輪融資由New Enterprise Associates領投，Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners以及Rock Springs Capital參與投資。
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