近日，中國科學(xué)院上海藥物研究所南發(fā)俊課題組和高召兵課題組自主研發(fā)的抗癲癇1類(lèi)新藥派恩加濱及其片劑獲得國家食品藥品監督管理局核準簽發(fā)的藥物臨床試驗批件，獲準開(kāi)展臨床研究。
癲癇是神經(jīng)內科重大疾病之一，發(fā)病率接近1%，中國有近1000萬(wàn)癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約三分之一的癲癇患者對現有藥物均不敏感，被稱(chēng)為難治性癲癇，臨床迫切需求針對新型靶點(diǎn)的抗癲癇新藥。全球癲癇藥物市場(chǎng)近200億美金。鉀通道KCNQ是一個(gè)被寄予厚望的抗癲癇新靶點(diǎn)，首個(gè)且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱（Retigabine）于2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著(zhù)，特別是對部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學(xué)穩定性差及代謝特性不佳等缺點(diǎn)，部分長(cháng)期用藥患者產(chǎn)生嚴重的劑量相關(guān)的皮膚及視網(wǎng)膜色素沉著(zhù)等毒副作用，于2013年被FDA黑框警告，致其因市場(chǎng)前景欠佳于2017年主動(dòng)撤市。國際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發(fā)方興未艾，基于瑞替加濱結構改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已于近期完成I期臨床試驗；瑞替加濱近期亦被重拾開(kāi)發(fā)，用于治療小兒難治性癲癇。
派恩加濱（Pynegabine）是克服了瑞替加濱化學(xué)結構不穩定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識產(chǎn)權。南發(fā)俊課題組和高召兵課題組組成的研發(fā)團隊歷時(shí)八年，經(jīng)過(guò)多輪次的結構優(yōu)化，綜合考慮藥效、安全性及代謝等特性，最終確定了候選新藥派恩加濱。與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學(xué)穩定性?xún)?yōu)良、腦內高分布等特點(diǎn)，不僅極大降低了色素沉著(zhù)風(fēng)險，也顯著(zhù)提高了其體內抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動(dòng)物模型上顯示良好抗癲癇效應。經(jīng)進(jìn)一步臨床試驗，派恩加濱有望成為具有自主知識產(chǎn)權的“Best／Only-in-class KCNQ調節劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇，將來(lái)亦可單獨作為抗癲癇藥物，具有良好開(kāi)發(fā)前景。
派恩加濱的研發(fā)得到上海藥物所藥代中心鐘大放和陳笑艷課題組、質(zhì)量控制中心陳東英課題組、制劑中心李亞平課題組、浙江大學(xué)藥物安全評價(jià)研究中心和國家上海新藥安全評價(jià)研究中心的大力支持。該項目獲得國家重大新藥創(chuàng )制專(zhuān)項、中科院藥物創(chuàng )新研究院自主部署項目、中科院戰略性先導科技專(zhuān)項及上海市科委等的資助。
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