2018年11月01日，國家藥品監督管理局審評中心發(fā)布公告--關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知，公告更新了之前遴選出的48個(gè)臨床急需境外新藥，將其中未上市的40個(gè)品種名單按程序對外公布，名單中藥物可通過(guò)專(zhuān)門(mén)通道加快審評，尚未申報的品種，可直接提出上市申請。
直接申請上市+上市后有效性和安全性評價(jià)，這是國家局目前對臨床急需藥物審評的重點(diǎn)，筆者借助此文匯總了這40款藥物的中國注冊進(jìn)度，并列出了產(chǎn)品相關(guān)的影響企業(yè)。
一．40款臨床急需藥物：4款申請上市，5款處于3期臨床
2018年11月01日，審評中心發(fā)布更新版的40個(gè)臨床急需境外新藥名單，主要包括多款罕見(jiàn)病藥物、重磅抗腫瘤藥物、基因療法產(chǎn)品、反義療法、丙肝DAA藥物、銀屑病藥物等等。
筆者匯總了各個(gè)產(chǎn)品的中國開(kāi)發(fā)進(jìn)展，統計顯示：
40款臨床急需產(chǎn)品中：
1. 75%產(chǎn)品中國上市進(jìn)程明顯提速：
筆者統計顯示，尚未在中國注冊申報的占比55%，尚未開(kāi)展臨床試驗（IND+批準臨床）的占比25%，該政策的實(shí)施對于這類(lèi)藥物的加速上市具有明顯的積極意義。
2. 6款產(chǎn)品已完成中國人群的臨床試驗
另外，統計顯示，4款藥物處于上市審評階段，5款2-3期臨床試驗階段的產(chǎn)品中2款已完成國際多中心臨床試驗。該政策的實(shí)施將會(huì )進(jìn)一步加快藥物的中國上市進(jìn)程，同時(shí)藥物上市后的有效性和安全性評價(jià)也將更為順暢。
藥物的中國開(kāi)發(fā)進(jìn)展詳見(jiàn)下表：
二．臨床急需名單產(chǎn)品的關(guān)聯(lián)影響企業(yè)分析
臨床急需40款藥物啟動(dòng)專(zhuān)門(mén)通道加快審評，原研產(chǎn)品的中國上市在明顯提速，除了關(guān)注原研產(chǎn)品的中國開(kāi)發(fā)進(jìn)展外，筆者認為國內相關(guān)產(chǎn)品的仿制藥/生物類(lèi)似藥的企業(yè)當然也應該對此重視，就目前的開(kāi)發(fā)情況來(lái)看，原研產(chǎn)品的加速上市，將會(huì )對以下企業(yè)造成一定影響。
其中，Denosumab生物類(lèi)似藥，諾華多發(fā)性硬化癥藥物Fingolimod以及銀屑病藥物Apremilast均有多家企業(yè)在開(kāi)發(fā)。
三．有條件批準再上市后評價(jià)是不是放松了監管？
這批名單中，多款臨床急需藥物納入，筆者角度認為，重要的主要包含：1. 罕見(jiàn)病藥物18款，如Siltuximab、Elosulfase Alfa、Selexipag、Eliglustat、Tetrabenazine、Ecallantide等，覆蓋多中心卡斯特萊曼病、肺動(dòng)脈高壓、1型戈謝、亨廷頓舞蹈癥、遺傳性血管水腫等；2. 新型重磅抗腫瘤藥物，如地諾單抗、Ponatinib、Enasidenib、Dinutuximab，覆蓋骨巨細胞瘤、白血病、神經(jīng)母細胞瘤等；3.銀屑病藥物，Brodalumab、蘇金單抗等；4. 2款DAA丙肝治療藥物；5.基因療法產(chǎn)品，Voretigene Neparvovec；6.反義療法，Mipomersen。
40款藥物中，尤其是那些中國尚未申報的產(chǎn)品，預計都會(huì )走這條專(zhuān)門(mén)審評通道，有條件批準再上市后評價(jià)是一個(gè)通用模式，但這是不是放松了監管？先看一個(gè)典型例子：
2018年09月04日，國家局批準依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。審評審批改革進(jìn)程中，該藥物的批準上市具有重要意義，是一個(gè)典型的按照臨床急需藥物、罕見(jiàn)病用藥獲批上市的產(chǎn)品。
該藥物值得關(guān)注的點(diǎn)：
1. 豁免注冊臨床
2. 無(wú)中國人群臨床數據
3. 成人和兒童適應癥同時(shí)獲批
4. 有條件批準
國家局指出："專(zhuān)家評估認為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時(shí)考慮到增加兒童適應癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險，建議一并批準。但同時(shí)要求申請人應補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續開(kāi)展臨床試驗，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險管理計劃。國家藥監局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準本品進(jìn)口注冊。"
這在2017年都是無(wú)法想象的一件事，罕見(jiàn)病藥物一般成本巨大，中國患者支付能力是明顯不足的，很多罕見(jiàn)病藥物因此而刻意忽略了中國市場(chǎng)，近年來(lái)，國家局大力推進(jìn)審評制度改革，有條件批注+上市后評價(jià)將成為臨床急需藥物的主流模式，國家局意在提高藥物可及性，筆者看來(lái)，這里也有風(fēng)險。個(gè)別產(chǎn)品無(wú)任何臨床數據，早期臨床用藥具有風(fēng)險；另外，上市后到底有多少企業(yè)能夠推進(jìn)上市后評價(jià)？很不確定，上市后審評很難開(kāi)展，尤其是對于那些定價(jià)很高的產(chǎn)品。對于無(wú)任何中國人群臨床數據，有條件批準+上市后評價(jià)藥物，上市后評價(jià)需要新的模式，上市后監管應更為嚴格！
加快重磅創(chuàng )新藥的中國上市意義深遠、重大，國家局改革有目共睹，同時(shí)能夠看出國家局發(fā)布的政策在刻意引導外企盡早將中國納入早期臨床試驗體系中，加速中國醫藥國際化！
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