2018年11月01日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審評(píng)中心發(fā)布公告--關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知，公告更新了之前遴選出的48個(gè)臨床急需境外新藥，將其中未上市的40個(gè)品種名單按程序?qū)ν夤迹麊沃兴幬锟赏ㄟ^(guò)專(zhuān)門(mén)通道加快審評(píng)，尚未申報(bào)的品種，可直接提出上市申請(qǐng)。
直接申請(qǐng)上市+上市后有效性和安全性評(píng)價(jià)，這是國(guó)家局目前對(duì)臨床急需藥物審評(píng)的重點(diǎn)，筆者借助此文匯總了這40款藥物的中國(guó)注冊(cè)進(jìn)度，并列出了產(chǎn)品相關(guān)的影響企業(yè)。
一．40款臨床急需藥物：4款申請(qǐng)上市，5款處于3期臨床
2018年11月01日，審評(píng)中心發(fā)布更新版的40個(gè)臨床急需境外新藥名單，主要包括多款罕見(jiàn)病藥物、重磅抗腫瘤藥物、基因療法產(chǎn)品、反義療法、丙肝DAA藥物、銀屑病藥物等等。
筆者匯總了各個(gè)產(chǎn)品的中國(guó)開(kāi)發(fā)進(jìn)展，統(tǒng)計(jì)顯示：
40款臨床急需產(chǎn)品中：
1. 75%產(chǎn)品中國(guó)上市進(jìn)程明顯提速：
筆者統(tǒng)計(jì)顯示，尚未在中國(guó)注冊(cè)申報(bào)的占比55%，尚未開(kāi)展臨床試驗(yàn)（IND+批準(zhǔn)臨床）的占比25%，該政策的實(shí)施對(duì)于這類(lèi)藥物的加速上市具有明顯的積極意義。
2. 6款產(chǎn)品已完成中國(guó)人群的臨床試驗(yàn)
另外，統(tǒng)計(jì)顯示，4款藥物處于上市審評(píng)階段，5款2-3期臨床試驗(yàn)階段的產(chǎn)品中2款已完成國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。該政策的實(shí)施將會(huì)進(jìn)一步加快藥物的中國(guó)上市進(jìn)程，同時(shí)藥物上市后的有效性和安全性評(píng)價(jià)也將更為順暢。
藥物的中國(guó)開(kāi)發(fā)進(jìn)展詳見(jiàn)下表：
二．臨床急需名單產(chǎn)品的關(guān)聯(lián)影響企業(yè)分析
臨床急需40款藥物啟動(dòng)專(zhuān)門(mén)通道加快審評(píng)，原研產(chǎn)品的中國(guó)上市在明顯提速，除了關(guān)注原研產(chǎn)品的中國(guó)開(kāi)發(fā)進(jìn)展外，筆者認(rèn)為國(guó)內(nèi)相關(guān)產(chǎn)品的仿制藥/生物類(lèi)似藥的企業(yè)當(dāng)然也應(yīng)該對(duì)此重視，就目前的開(kāi)發(fā)情況來(lái)看，原研產(chǎn)品的加速上市，將會(huì)對(duì)以下企業(yè)造成一定影響。
其中，Denosumab生物類(lèi)似藥，諾華多發(fā)性硬化癥藥物Fingolimod以及銀屑病藥物Apremilast均有多家企業(yè)在開(kāi)發(fā)。
三．有條件批準(zhǔn)再上市后評(píng)價(jià)是不是放松了監(jiān)管？
這批名單中，多款臨床急需藥物納入，筆者角度認(rèn)為，重要的主要包含：1. 罕見(jiàn)病藥物18款，如Siltuximab、Elosulfase Alfa、Selexipag、Eliglustat、Tetrabenazine、Ecallantide等，覆蓋多中心卡斯特萊曼病、肺動(dòng)脈高壓、1型戈謝、亨廷頓舞蹈癥、遺傳性血管水腫等；2. 新型重磅抗腫瘤藥物，如地諾單抗、Ponatinib、Enasidenib、Dinutuximab，覆蓋骨巨細(xì)胞瘤、白血病、神經(jīng)母細(xì)胞瘤等；3.銀屑病藥物，Brodalumab、蘇金單抗等；4. 2款DAA丙肝治療藥物；5.基因療法產(chǎn)品，Voretigene Neparvovec；6.反義療法，Mipomersen。
40款藥物中，尤其是那些中國(guó)尚未申報(bào)的產(chǎn)品，預(yù)計(jì)都會(huì)走這條專(zhuān)門(mén)審評(píng)通道，有條件批準(zhǔn)再上市后評(píng)價(jià)是一個(gè)通用模式，但這是不是放松了監(jiān)管？先看一個(gè)典型例子：
2018年09月04日，國(guó)家局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。審評(píng)審批改革進(jìn)程中，該藥物的批準(zhǔn)上市具有重要意義，是一個(gè)典型的按照臨床急需藥物、罕見(jiàn)病用藥獲批上市的產(chǎn)品。
該藥物值得關(guān)注的點(diǎn)：
1. 豁免注冊(cè)臨床
2. 無(wú)中國(guó)人群臨床數(shù)據(jù)
3. 成人和兒童適應(yīng)癥同時(shí)獲批
4. 有條件批準(zhǔn)
國(guó)家局指出："專(zhuān)家評(píng)估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國(guó)外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免本品注冊(cè)臨床試驗(yàn)；同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請(qǐng)人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國(guó)家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評(píng)程序加快完成對(duì)本品的技術(shù)審評(píng)，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊(cè)。"
這在2017年都是無(wú)法想象的一件事，罕見(jiàn)病藥物一般成本巨大，中國(guó)患者支付能力是明顯不足的，很多罕見(jiàn)病藥物因此而刻意忽略了中國(guó)市場(chǎng)，近年來(lái)，國(guó)家局大力推進(jìn)審評(píng)制度改革，有條件批注+上市后評(píng)價(jià)將成為臨床急需藥物的主流模式，國(guó)家局意在提高藥物可及性，筆者看來(lái)，這里也有風(fēng)險(xiǎn)。個(gè)別產(chǎn)品無(wú)任何臨床數(shù)據(jù)，早期臨床用藥具有風(fēng)險(xiǎn)；另外，上市后到底有多少企業(yè)能夠推進(jìn)上市后評(píng)價(jià)？很不確定，上市后審評(píng)很難開(kāi)展，尤其是對(duì)于那些定價(jià)很高的產(chǎn)品。對(duì)于無(wú)任何中國(guó)人群臨床數(shù)據(jù)，有條件批準(zhǔn)+上市后評(píng)價(jià)藥物，上市后評(píng)價(jià)需要新的模式，上市后監(jiān)管應(yīng)更為嚴(yán)格！
加快重磅創(chuàng)新藥的中國(guó)上市意義深遠(yuǎn)、重大，國(guó)家局改革有目共睹，同時(shí)能夠看出國(guó)家局發(fā)布的政策在刻意引導(dǎo)外企盡早將中國(guó)納入早期臨床試驗(yàn)體系中，加速中國(guó)醫(yī)藥國(guó)際化！
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