今日，UroGen Pharma宣布，美國FDA授予該公司的主打候選產(chǎn)品UGN-101突破性療法認(rèn)定。UroGen是一家致力于在泌尿領(lǐng)域開發(fā)解決未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新療法的臨床期生物醫(yī)藥公司。UGN-101是該公司研發(fā)的創(chuàng)新化學(xué)消融療法（chemoablation therapy），將用于治療低級別上尿路上皮癌（LG UTUC）。突破性療法認(rèn)定將加快UGN-101的研發(fā)和審評過程，以期將藥物盡快交到患者手中。
在美國，目前大約有14500名LG UTUC患者。LG UTUC是一種在尿路細(xì)胞襯里出現(xiàn)的罕見惡性腫瘤。它經(jīng)常出現(xiàn)在同時(shí)患有高血壓、糖尿病、肥胖癥和代謝綜合征的老年患者中。目前標(biāo)準(zhǔn)的治療方法給患者和醫(yī)療健康系統(tǒng)帶來很大負(fù)擔(dān)，因?yàn)榛颊咝枰谐麄€(gè)腎 臟并且可能需要切除部分輸尿管。如果有些患者的腫瘤負(fù)擔(dān)較小的話，他們可能需要重復(fù)接受內(nèi)鏡腫瘤切除手術(shù)。目前還沒有藥物獲得批準(zhǔn)治療LG UTUC，患者們急切需要一種不需要切除手術(shù)的療法。
UGN-101是UroGen公司開發(fā)的創(chuàng)新化學(xué)消融療法，它是一種基于該公司的RTGel技術(shù)平臺配制的絲裂霉素水溶膠配方。UGN-101可以通過標(biāo)準(zhǔn)的膀胱內(nèi)導(dǎo)管滴注到患者的病灶處，RTGel的特殊配方在室溫呈液態(tài)，但是在體溫環(huán)境下凝結(jié)成半固態(tài)。這一特性能夠保持滴注在病灶處藥物的持續(xù)釋放，讓尿路組織能夠長期暴露在絲裂霉素的作用之下，從而使用非手術(shù)方法治療腫瘤。UGN-101已經(jīng)獲得美國FDA授予的快速通道資格和治療LG UTUC的孤兒藥資格。
本次突破性療法認(rèn)定是基于UGN-101在3期臨床試驗(yàn)中的中期表現(xiàn)。在名為OLYMPUS的3期臨床試驗(yàn)中，中期數(shù)據(jù)分析表明，患者的完全緩解率達(dá)到59%，另有15%的患者達(dá)到部分緩解。UGN-101同時(shí)表現(xiàn)出良好的耐受性。
“我們非常高興UGN-101獲得突破性療法認(rèn)定。它可能為患者提供一種侵入性顯著減小，并且保留器官的治療選擇，”UroGen公司的首席執(zhí)行官Ron Bentsur先生說：“我們期待與FDA合作在今年晚期時(shí)候啟動(dòng)UGN-101的滾動(dòng)新藥申請（NDA），它有可能成為治療LG UTUC的一線藥物療法。”
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