近日，禮來與Dicerna Pharmaceuticals達成一項全球許可和研究合作，雙方將利用Dicerna專有的GalXC™RNAi技術平臺，將新藥靶點推向臨床開發(fā)和商業(yè)化，重點關注心臟代謝疾病、神經(jīng)變性和疼痛領域。根據(jù)協(xié)議，Dicerna將獲得1億美元的預付款，以及1億美元的股權投資。此外，Dicerna也有資格在開發(fā)和商業(yè)化過程中獲得高達3.5億美元的里程碑付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
值得一提的是，這是Dicerna Pharmaceuticals一周內達成的第二個RNAi療法的合作協(xié)議。此前，其與Alexion Pharmaceuticals也達成了相關合作。根據(jù)協(xié)議，Alexion和Dicerna將合作發(fā)現(xiàn)和開發(fā)皮下遞送的GalXC RNAi分子，這些分子針對兩個補體途徑靶點，用于治療補體介導的疾病。Dicerna為Alexion提供兩個臨床前、通過皮下注射遞送的GalXC™RNAi分子的全球獨家許可以及開發(fā)和商業(yè)化權利。Dicerna將獲得2200萬美元的預付款，1500萬美元的股權投資，以及高達1.05億美元的里程碑款項。
RNA干擾（RNAi）是一種新興的藥物發(fā)現(xiàn)方法，專注于某種生物學過程，其中某些RNA分子通過破壞這些基因的信使RNA（mRNA）來抑制致病基因的表達。RNAi有潛力通過沉默一些最有效的、但以前無法獲得的藥物靶點來治療疾病。
Dicerna Pharmaceuticals是一家生物醫(yī)藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新的、皮下遞送的基于RNAi療法的治療方式，治療肝 臟疾病，包括罕見病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。Dicerna正在利用其專有的GalXC™RNAi技術平臺，在這些核心治療領域建立廣泛的產(chǎn)品管線。
由Dicerna開發(fā)的名為GalXC™的專有RNAi技術平臺，旨在沉默 肝 臟中的疾病驅動基因，以推動下一代基于RNAi療法的開發(fā)。基于GalXC的療法由Dicer酶處理，Dicer酶是人類細胞內RNAi的天然起始點。使用GalXC，Dicerna科學家將N-乙酰半乳糖胺糖直接連接到專有的Dicer底物短干擾RNA（DsiRNA）分子的延伸區(qū)域，產(chǎn)生多個偶聯(lián)物遞送構型，可靈活高效地與靶向配體偶聯(lián)，同時穩(wěn)定RNAi雙鏈體。
Dicerna總裁兼首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough博士表示：“此次與禮來的合作是一個非常好的機會，其將利用我們專有的GalXC™平臺，來開發(fā)心臟代謝疾病新藥，并在神經(jīng)退行性疾病和疼痛領域開展研究。禮來在所處各個領域的領先地位，是Dicerna擴展其專有GalXC™技術平臺的理想合作伙伴，該技術旨在沉默致病基因的表達。我們希望進一步擴展并推進創(chuàng)新的GalXC™療法，包括專有項目和合作項目。”
禮來高級副總裁兼首席科學官Daniel M. Skovronsky博士說：“在禮來，我們一直在尋求醫(yī)療需求未滿足領域的科學突破。我們很高興能與Dicerna合作，利用其RNAi專長來研究迄今為止已被證明在技術上非常具有挑戰(zhàn)性的靶點。RNAi有潛力治療一系列對禮來具有戰(zhàn)略意義的疾病。與Dicerna攜手合作，我們的目標是利用這種新興的技術在藥物研發(fā)中取得更大的成功。”
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