近日，禮來(lái)與Dicerna Pharmaceuticals達成一項全球許可和研究合作，雙方將利用Dicerna專(zhuān)有的GalXC™RNAi技術(shù)平臺，將新藥靶點(diǎn)推向臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，重點(diǎn)關(guān)注心臟代謝疾病、神經(jīng)變性和疼痛領(lǐng)域。根據協(xié)議，Dicerna將獲得1億美元的預付款，以及1億美元的股權投資。此外，Dicerna也有資格在開(kāi)發(fā)和商業(yè)化過(guò)程中獲得高達3.5億美元的里程碑付款，以及產(chǎn)品的銷(xiāo)售分成。
值得一提的是，這是Dicerna Pharmaceuticals一周內達成的第二個(gè)RNAi療法的合作協(xié)議。此前，其與Alexion Pharmaceuticals也達成了相關(guān)合作。根據協(xié)議，Alexion和Dicerna將合作發(fā)現和開(kāi)發(fā)皮下遞送的GalXC RNAi分子，這些分子針對兩個(gè)補體途徑靶點(diǎn)，用于治療補體介導的疾病。Dicerna為Alexion提供兩個(gè)臨床前、通過(guò)皮下注射遞送的GalXC™RNAi分子的全球獨家許可以及開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。Dicerna將獲得2200萬(wàn)美元的預付款，1500萬(wàn)美元的股權投資，以及高達1.05億美元的里程碑款項。
RNA干擾（RNAi）是一種新興的藥物發(fā)現方法，專(zhuān)注于某種生物學(xué)過(guò)程，其中某些RNA分子通過(guò)破壞這些基因的信使RNA（mRNA）來(lái)抑制致病基因的表達。RNAi有潛力通過(guò)沉默一些最有效的、但以前無(wú)法獲得的藥物靶點(diǎn)來(lái)治療疾病。
Dicerna Pharmaceuticals是一家生物醫藥公司，專(zhuān)注于發(fā)現和開(kāi)發(fā)創(chuàng )新的、皮下遞送的基于RNAi療法的治療方式，治療肝 臟疾病，包括罕見(jiàn)病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。Dicerna正在利用其專(zhuān)有的GalXC™RNAi技術(shù)平臺，在這些核心治療領(lǐng)域建立廣泛的產(chǎn)品管線(xiàn)。
由Dicerna開(kāi)發(fā)的名為GalXC™的專(zhuān)有RNAi技術(shù)平臺，旨在沉默 肝 臟中的疾病驅動(dòng)基因，以推動(dòng)下一代基于RNAi療法的開(kāi)發(fā)。基于GalXC的療法由Dicer酶處理，Dicer酶是人類(lèi)細胞內RNAi的天然起始點(diǎn)。使用GalXC，Dicerna科學(xué)家將N-乙酰半乳糖胺糖直接連接到專(zhuān)有的Dicer底物短干擾RNA（DsiRNA）分子的延伸區域，產(chǎn)生多個(gè)偶聯(lián)物遞送構型，可靈活高效地與靶向配體偶聯(lián)，同時(shí)穩定RNAi雙鏈體。
Dicerna總裁兼首席執行官Douglas M. Fambrough博士表示：“此次與禮來(lái)的合作是一個(gè)非常好的機會(huì )，其將利用我們專(zhuān)有的GalXC™平臺，來(lái)開(kāi)發(fā)心臟代謝疾病新藥，并在神經(jīng)退行性疾病和疼痛領(lǐng)域開(kāi)展研究。禮來(lái)在所處各個(gè)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，是Dicerna擴展其專(zhuān)有GalXC™技術(shù)平臺的理想合作伙伴，該技術(shù)旨在沉默致病基因的表達。我們希望進(jìn)一步擴展并推進(jìn)創(chuàng )新的GalXC™療法，包括專(zhuān)有項目和合作項目。”
禮來(lái)高級副總裁兼首席科學(xué)官Daniel M. Skovronsky博士說(shuō)：“在禮來(lái)，我們一直在尋求醫療需求未滿(mǎn)足領(lǐng)域的科學(xué)突破。我們很高興能與Dicerna合作，利用其RNAi專(zhuān)長(cháng)來(lái)研究迄今為止已被證明在技術(shù)上非常具有挑戰性的靶點(diǎn)。RNAi有潛力治療一系列對禮來(lái)具有戰略意義的疾病。與Dicerna攜手合作，我們的目標是利用這種新興的技術(shù)在藥物研發(fā)中取得更大的成功。”
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