這一結果以“Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma”為題發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。
髓母細胞瘤(medulloblastoma)目前的治療方法顯著(zhù)提高了存活率，但許多兒童在以后的生活中都面臨著(zhù)治療對他們的大腦、荷爾蒙和生育能力的不利影響。還有少數病人要么對現有的治療方案沒(méi)有反應，要么因復發(fā)而痛苦和死亡。
當下急需更好的治療髓母細胞瘤的藥物，且副作用更少。但是眾所周知，開(kāi)發(fā)新的抗癌藥物是一個(gè)耗時(shí)的過(guò)程，需要多年的臨床研究，還需要至少10個(gè)月的FDA批準程序。現在，得益于一種新的計算方法，有望加快這一進(jìn)程。研究小組發(fā)現，在FDA的第一次批準過(guò)程中收集的藥物數據可以重新分析，以找到藥物可能治療的疾病之間的交叉。這個(gè)過(guò)程被稱(chēng)為系統藥物重新定位，它使用計算機建模方法來(lái)比較批準的藥物的基因表達譜，然后與疾病患者中活躍的基因進(jìn)行比較。
但是髓母細胞瘤非常復雜，而且病人之間經(jīng)常有很大的不同，甚至在一個(gè)病人內部也有很大的不同。康涅狄格大學(xué)健康學(xué)院和康涅狄格兒童醫療中心的聯(lián)合聘任教授、康涅狄格大學(xué)健康學(xué)院兒科血液腫瘤科主任、涅狄格兒童血液腫瘤科的醫學(xué)主任Ching Lau認為，系統的藥物重新定位可以找到更好的治療髓母細胞瘤的藥物。但在他看來(lái)，這種技術(shù)還可以改進(jìn)。
Ching Lau與其他機構的研究人員合作，設計了一種新的系統的藥物重新定位方法，可以治療像髓母細胞瘤這樣復雜的疾病。
他們的新方法已經(jīng)確定了八種或許可以治療髓母細胞瘤的藥物，，其中三種已經(jīng)用于治療其他癌癥，另外五種用于治療心力衰竭。
研究人員還發(fā)現，一種名為digoxin的心臟藥物可以幫助髓母細胞瘤的小鼠活得更長(cháng)。當digoxin與輻射聯(lián)合使用時(shí)，小鼠存活的時(shí)間更長(cháng)。
“這是令人興奮的，因為我們不僅可以潛在地提高digoxin治療髓母細胞瘤患者的整體生存率，而且研究結果還表明，我們可以潛在地減少與digoxin聯(lián)合使用時(shí)所需的輻射劑量，從而減少輻射對幸存者的長(cháng)期副作用，”Lau說(shuō)。“因為digoxin已經(jīng)用于治療心力衰竭很多年了，它的潛在副作用是眾所周知的。”
換句話(huà)說(shuō)，digoxin作為髓母細胞瘤的治療潛力對兒科癌癥患者來(lái)說(shuō)非常有希望。
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