Stoke Therapeutics近日宣布，完成9000萬美元的B輪融資，以推進其治療Dravet綜合征和其他嚴重遺傳疾病的反義寡核苷酸藥物的在研管線。
Stoke Therapeutics致力于增加基因表達以治療嚴重的遺傳疾病，包括影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)、眼、耳、肝和腎相關(guān)的遺傳疾病。Stoke于2018年初成立，同時獲得4000萬美元的A輪融資。
公司聯(lián)合創(chuàng)始人Adrian R. Krainer博士，也是冷泉港實驗室（Cold Spring Harbor Laboratory）的分子遺傳學(xué)教授和癌癥與分子生物學(xué)項目主席。Krainer教授對RNA剪接進行了30多年的基礎(chǔ)和應(yīng)用研究，直接促成了SPINRAZA™（nusinersen）的發(fā)明和開發(fā)，這是首個批準用于糾正剪接缺陷的治療藥物，也是一種挽救脊髓性肌萎縮癥嬰兒的救命藥物。
Stoke已經(jīng)驗證了數(shù)千個基因，這些基因可以通過其專有的TANGO技術(shù)進行處理，該技術(shù)靶向非生產(chǎn)性RNA剪接以增加基因表達，并解決由于基因功能喪失或降低而導(dǎo)致的單基因疾病。該公司正在迅速推進其主要的研究項目——Dravet綜合征的治療候選藥物，預(yù)計2020年初可以進入臨床。Stoke還針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)的其他疾病，以及眼、耳、肝和腎相關(guān)疾病，建立了一個強有力的在研藥物管線。
Stoke Therapeutics首席執(zhí)行官Edward M. Kaye博士表示：“我們的技術(shù)是首次用于解決類似Dravet綜合征這樣遺傳性疾病的基因問題，我們可以做的不僅僅是緩解癥狀——我們可以潛在地預(yù)防這些疾病的致殘后果。我們很高興獲得這樣一批優(yōu)秀投資者的支持，可以加快我們進入臨床的過程。”
此輪融資由RTW Investments領(lǐng)投，創(chuàng)始投資者Apple Tree Partners參與投資。其他投資者還有RA Capital Management，Cormorant Asset Management，Perceptive Advisors，Janus Henderson Investors所管理的基金，Redmile Group，Sphera Funds Management，以及Alexandria Venture Investments。
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