意大利生物制藥公司Leadiant Biosciences近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Revcovi（elapegademase-lvlr）注射液，用于腺苷脫氨酶重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒童及成人患者的治療。
ADA-SCID又被稱為“泡泡男孩病”（bubble boy disease），這是一種超罕見(jiàn)且極具破壞性的遺傳性疾病，由ADA酶缺乏引起，如果不治療將會(huì)致命。該病嚴(yán)重?fù)p害患者的免疫系統(tǒng)，使其無(wú)法抵抗日常的細(xì)菌、病毒和真菌感染，ADA-SCID患者必須生活在精心控制的無(wú)菌“泡泡屋”中。ADA-SCID主要影響嬰幼兒，該病通常在嬰兒出生后頭幾個(gè)月內(nèi)被診斷出。未確診的ADA-SCID嬰兒通常會(huì)在2歲前死于感染。目前，在美國(guó)大多數(shù)州開(kāi)展的SCID新生兒篩查可檢測(cè)新生兒的ADA-SCID，從而對(duì)患病嬰兒進(jìn)行及早治療改善預(yù)后。
Revcovi是一種聚乙二醇化的重組腺苷脫氨酶（rADA）制劑，開(kāi)發(fā)用于ADA-SCID的治療。作為一種基因工程重組藥物，Revcovi消除了從動(dòng)物中提取酶的需求，該藥上市后將成為L(zhǎng)eadiant公司目前酶替代療法（ERT）Adagen（pegademase bovine牛培格脫氨酶）的替代選擇，后者來(lái)源于牛，于1990年上市，為ADA-SCID患者提供了除骨髓移植之外的首個(gè)治療選擇。
美國(guó)加尼福尼亞大學(xué)兒科教授Morna Dorsey表示，過(guò)去幾十年來(lái)，醫(yī)生、患者及其家屬一直依賴酶替代療法作為ADA-SCID的救命療法，這種疾病的**代謝物積累會(huì)削弱兒童的免疫系統(tǒng)。ADA-SCID患者發(fā)生重度和復(fù)發(fā)性感染的風(fēng)險(xiǎn)大幅增加，并且往往不能茁壯成長(zhǎng)。通過(guò)提供特異性和基因工程來(lái)源的重組ADA酶，Revcovi可降低患者發(fā)生潛在嚴(yán)重危及生命的感染以及致衰性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。
Revcovi的獲批，是基于2項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽臨床研究的結(jié)果。這些研究表明，Revcovi在ADA-SCID患者中增加了ADA活性，降低了ADA-SCID標(biāo)志性的**代謝物濃度，并提高了淋巴細(xì)胞總數(shù)。
自2016年4月以來(lái)，葛蘭素史克基因療法Strimvelis的上市使歐洲的ADA-SCID患者首次擁有了一種一次性的基因療法。不過(guò)在今年早些時(shí)候，葛蘭素史克已將旗下罕見(jiàn)病基因治療業(yè)務(wù)出售給了Orchard Therapeutics，其中包括Strimvelis。
Strimvelis目前只在意大利的一處小型生產(chǎn)設(shè)施內(nèi)生產(chǎn)，自投放市場(chǎng)以來(lái)吸收量也很有限，不過(guò)Orchard表示計(jì)劃建立一個(gè)生產(chǎn)工廠專門用于該藥的生產(chǎn)并且計(jì)劃將該藥推廣到歐洲的其他臨床中心。與此同時(shí)，Orchard公司也正在美國(guó)和歐洲市場(chǎng)開(kāi)發(fā)另一款治療ADA-SCID的基因療法OTL-101。
Revcovi的獲批對(duì)Leadiant來(lái)說(shuō)是個(gè)很大的鼓舞，該公司目前正面臨著來(lái)自公眾的激烈批評(píng)，指責(zé)其另一款罕見(jiàn)病藥物定價(jià)過(guò)高。荷蘭的一家非營(yíng)利組織已對(duì)Leadiant（前身Sigma-tau）提起了法律訴訟，指控其將去氧膽酸（CDCA）價(jià)格提高了500倍。
CDCA用于治療兒童及成人腦腱黃瘤?。–TX），這是一種罕見(jiàn)的基因代謝疾病，在荷蘭影響約60人。根據(jù)《金融時(shí)報(bào)》的一篇文章，Leadiant已將CDCA的價(jià)格從每例患者每年300歐元提高到了每粒膠囊140歐元，相當(dāng)于每例患者每年15.33萬(wàn)歐元。
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