今日，Ionis Pharmaceuticals和其下屬公司Akcea Therapeutics聯(lián)合宣布，美國FDA批準雙方聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi（inotersen）上市，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者的多發(fā)性神經(jīng)?。╬olyneuropathy）。目前，Tegsedi已經(jīng)在美國、歐盟和加拿大獲得批準。
hATTR是一種致命的進行性遺傳病，它是由于患者體內(nèi)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR沉積的組織包括外周神經(jīng)、心臟、腸道，眼睛，腎 臟，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，甲狀腺和骨髓。TTR在這些組織和器官中的沉積造成多種感覺，運動和植物性功能異常，最終會導致患者在癥狀出現(xiàn)后3-5年內(nèi)去世。據(jù)估計，世界上有大約5萬名hATTR患者，他們目前的治療選擇非常有限。
Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結(jié)合，能夠?qū)е耺RNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
這一批準是基于Tegsedi在名為NEURO-TTR的隨機，雙盲，含安慰劑對照的國際3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項臨床研究中，172名表現(xiàn)出多發(fā)性神經(jīng)病癥狀的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰劑的治療。研究人員使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表對患者的神經(jīng)功能和生活質(zhì)量進行了檢測。試驗結(jié)果表明，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點，顯著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時，Tegsedi療法顯著降低患者體內(nèi)的TTR水平，無論患者攜帶哪種基因突變或處于疾病發(fā)展的什么階段，Tegsedi療法可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能夠大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的療法?；颊呖梢酝ㄟ^每周一次的皮下注射就可以有效治療hATTR造成的多發(fā)性神經(jīng)病。我們相信Tegsedi的這些特征讓它成為很多患者的優(yōu)秀選擇。 它能夠自我施藥的特點給與患者更大的靈活性，讓他們可以選擇合適的時間接受治療。這可能改變這一進行性失能疾病的治療和護理方式，”Akcea公司首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說：“我們將致力于為接受Tegsedi治療的患者提供綜合性的治療經(jīng)歷，我們將確保需要這一療法的患者能夠獲得它，并且將提供個體化的協(xié)助項目，讓患者能夠按照自己的需求接受治療。”
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