與傳統醫療手段相比，以基因技術(shù)為基礎的治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者的痛苦，因此其應用前景被業(yè)內普遍看好。
今年9月下旬，Amicus Therapeutics公司與Celenex簽署了一項收購協(xié)議，獲得了多達10個(gè)基因療法項目。根據交易條款，Amicus公司將以現金支付1億美元預付款，Celenex股東們有資格獲得高達1500萬(wàn)美元的開(kāi)發(fā)里程碑及2.62億美元的注冊申報和批準里程碑，使得收購總價(jià)可能達到3.7億美元。（詳見(jiàn)：Amicus公司3億美元收購10個(gè)基因療法項目）
此次收購中，所有項目都是罕見(jiàn)病范疇，利用腺相關(guān)病毒（AAV）采用鞘內給藥，具體為神經(jīng)系統溶酶體貯積癥，其中3個(gè)項目針對Batten病。這一交易也再次引發(fā)了業(yè)界對基因療法的極大關(guān)注，同時(shí)也引發(fā)了有關(guān)基因療法是否存在泡沫的擔憂(yōu)。
不過(guò)，Spark公司基因療法Luxturna在美國獲批，以及諸如Biomarin公司A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec等項目在臨床研究中所展現出的積極療效數據，激發(fā)著(zhù)投資者對基因療法的熱情；另一方面，公眾對新技術(shù)的興趣以及納稅人對罕見(jiàn)疾病藥物敵意的降低，也幫助推動(dòng)了基因治療領(lǐng)域并購交易的持續高漲。
例如，今年6月，Axovant簽署8.42億美元協(xié)議從牛津生物醫藥公司獲得了一款帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD。今年4月，諾華更是豪擲87億美元收購了美國基因治療公司AveXis，獲得了一款脊髓性肌萎縮癥（SMA）新型基因療法AVXS-101，該產(chǎn)品有望成為首個(gè)用于SMA的一次性基因替代療法。而在近些年來(lái)，包括輝瑞、艾爾建、百時(shí)美施貴寶、渤健在內的制藥巨頭均在基因治療領(lǐng)域相繼投資了數億美元。
不過(guò)，有分析師指出，當前投資者對處于臨床階段基因項目的期望明顯過(guò)高。一個(gè)事實(shí)是，盡管Luxturna是美國FDA批準的首個(gè)基因療法，但該藥定價(jià)高達85萬(wàn)美元，折合人民幣550萬(wàn)元。根據EvaluatePharma賣(mài)方分析師共識預測，Luxturna在2024年的銷(xiāo)售額僅為1.49億美元。另一個(gè)事實(shí)是，葛蘭素史克（GSK）開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品Strimvelis作為首個(gè)由大型制藥公司支持的基因療法，盡管早于2016年4月便獲得歐盟批準治療腺苷脫氨酶缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒童患者，但截至目前幾乎沒(méi)有什么銷(xiāo)售業(yè)績(jì)，2018年預期銷(xiāo)售額僅為200萬(wàn)美元。今年4月，GSK將罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)轉手Orchard Therapeutics，其中就包括Strimvelis。
根據EvaluatePharma發(fā)布的《2024年全球最暢銷(xiāo)基因療法TOP10》，排在榜單前兩位的分別是藍鳥(niǎo)生物的Lentiglobin和Sarepta的迷你基因療法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前，前者正開(kāi)發(fā)用于地中海貧血和鐮狀細胞病的治療，2024年預期銷(xiāo)售額將達到18.9億美元，后者開(kāi)發(fā)用于杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD），2024年預期銷(xiāo)售額將達到15.91億美元。但需要指出的是，這兩個(gè)項目?jì)H在少數患者身上進(jìn)行了測試。后一個(gè)項目甚至在今年7月份臨床試驗被叫停，但在最近已被批準繼續推進(jìn)。
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