2018年9月26日，Alexion宣布以總計12億美元收購S(chǎng)yntimmune，將后者處于臨床階段的抗FcRn IgG4單抗SYNT001收入囊中，通過(guò)收購行動(dòng)Alexion希望重建研發(fā)管線(xiàn)，并向多種罕見(jiàn)病領(lǐng)域發(fā)展，通過(guò)多樣化臨床階段的罕見(jiàn)疾病治療組合，鞏固其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的地位。
2018年9月26日，Alexion宣布與Syntimmune達成最終的收購協(xié)議，Alexion將以4億美元的預付款以及可能高達8億美元的里程碑款項收購S(chǎng)yntimmune，總價(jià)值高達12億美元。
通過(guò)這次收購，Alexion將獲得Syntimmune主要臨床階段產(chǎn)品SYNT001，一種人源化、靶向FcRn的IgG4單克隆抗體，目前SYNT001正處于溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（WAIHA）和尋常型天皰瘡（PV）或落葉型天皰瘡（PF）的臨床Ib/IIa期研究中，已有的數據顯示沒(méi)有出現嚴重的不利事件，這項Ib/IIa期臨床研究的結果將于2019年上半年得到。
WAIHA、PV和PF患者的體內都具有高表達的IgG，SYNT001通過(guò)靶向結合FcRn（新生兒Fc受體），可以解除FcRn對致病性IgG的保護作用，從而降低體內介導自身免疫疾病IgG的含量，這一點(diǎn)已經(jīng)在早期的臨床研究得到證明。FcRn在酸性pH（6.0）下與IgG結合并在生理pH（7.4）下將IgG釋放，從而保護IgG免于溶酶體降解，增強其在體內穩定性和功效。而SYNT001在中性和酸性pH均可與FcRn結合，抑制IgG和IgG免疫復合物與FcRn的相互作用，有助于改善IgG介導的罕見(jiàn)病。
SYNT001的作用機理（來(lái)源于Syntimmune官網(wǎng)）
近日Alexion收購S(chǎng)yntimmune獲抗FcRn療法是其重建研發(fā)管線(xiàn)的關(guān)鍵，2018年年初當Alexion公布2017年財報時(shí)提到，將會(huì )通過(guò)更多的商業(yè)活動(dòng)（收購等）改變以及擴充其在臨床研究的方向。2018年4月11日，Alexion以8.55億美元收購Wilson，獲得后者處于臨床III期研究的Wilson病創(chuàng )新藥WTX101，一款全球首創(chuàng )（first-in-class）的銅蛋白結合劑，可以快速及選擇性地與銅進(jìn)行連接，從而消除在肝 臟和血液中多余的銅并通過(guò)膽汁排泄促進(jìn)銅的清除。
截止到現在，2018年Alexion共完成兩筆收購行動(dòng)，對其研發(fā)管線(xiàn)的重建具有重要意義，WTX101和SYNT001在臨床研究及商業(yè)重點(diǎn)上均與Alexion具有重疊的地方，有助力其將不同的產(chǎn)品進(jìn)行組合，開(kāi)發(fā)更廣泛的研發(fā)管線(xiàn)，為后續Alexion在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的發(fā)展提供了新的方向與動(dòng)力。
表1 2018年Alexion完成的收購活動(dòng)
Alexion和Shire、Biogen等都處于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的第一梯度，到目前為止FDA共批準Alexion的3款藥物上市，分別為：Soliris、Strensiq和Kanuma。20017年Alexion的治療罕見(jiàn)病PNH的新藥Soliris上市，是全球第一個(gè)也是唯一一個(gè)上市的C5補體抑制劑，也是Alexion成立15年后上市的第一款藥物。
上市后，Soliris首次在2012年以11.24億美金的銷(xiāo)售額步入重 磅炸 彈梯隊，2017年全球銷(xiāo)售額高達31.44億美金，占Alexion全年銷(xiāo)售額的89%，而另外兩款藥物僅為9%（Strensiq）和2%（Kanuma）。可以看出Alexion對Soliris具有極大的依賴(lài)性，雖然Alexion認為直到2027年Soliris才會(huì )脫離專(zhuān)利保護期，但也有聲音表示如果相關(guān)訴訟不利的話(huà)2021年Soliris將會(huì )面臨生物類(lèi)似藥的競爭壓力，特別是Soliris的售價(jià)昂貴以及FDA對生物類(lèi)似藥的鼓勵。
表2 Alexion已上市產(chǎn)品
*PNH：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥；aHUS：非典型溶血性尿毒綜合征；gMG：乙酰膽堿抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力。
在以前的發(fā)展中，Alexion一直致力于在既往獲批藥物及適應癥上進(jìn)行開(kāi)拓，并未進(jìn)行大規模研發(fā)布局，2018年的兩次收購行動(dòng)使Alexion獲得具有一定重疊的產(chǎn)品，使其研發(fā)管線(xiàn)更加多樣化，有利于鞏固其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。
參考來(lái)源：
1.Alexion snaps up another biotech, paying $1.2B for Syntimmune；
2.Alexion to buy Syntimmune in potential $1.2B deal。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內外醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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