對于此次做空事件，業(yè)界的關(guān)注點(diǎn)在于南京傳奇究竟是否在臨床數據方面造假。如若被證實(shí)，又是否會(huì )對目前國內熱情不減的CAR-T浪潮產(chǎn)生影響。
9月27日，港股上市公司金斯瑞生物科技遭閻火研究做空，其股價(jià)一度跌幅超過(guò)40%，之后股價(jià)有所反彈。截至中午11點(diǎn)38分，其股票在港交所停牌，停牌前跌幅為26.79%，報11.86港元。隨后，金思瑞對媒體表示，該看空報告有諸多漏洞，均不屬實(shí)，公司將盡快發(fā)布澄清聲明。
根據閻火研究的報告，列出金斯瑞的幾項“罪狀”分別是：控股子公司傳奇生物CAR-T技術(shù)的來(lái)源撲朔迷離；傳奇生物的CAR-T選擇了前人失敗了的設計，工藝挑戰極大，商業(yè)化進(jìn)展緩慢；ASCO上公布的臨床數據涉嫌造假；上海長(cháng)征醫院的受試者死亡案例，遲遲沒(méi)有披露的真相；與強生的合作只是后者的防御性戰略；管理層選擇高位套現，并且通過(guò)隱蔽的子公司股份支付方式竊取公眾股東利益；傳奇生物的CAR-T療法商業(yè)價(jià)值有限，現有產(chǎn)品管線(xiàn)無(wú)法支撐目前估值。
事實(shí)上，金斯瑞起家業(yè)務(wù)為CRO。2008年，金斯瑞在完成1500萬(wàn)美元的首輪融資后，公司創(chuàng )始人章方良在接受E藥經(jīng)理人采訪(fǎng)時(shí)格外強調生物CRO這個(gè)標簽，彼時(shí)，中國醫藥行業(yè)的CRO子領(lǐng)域風(fēng)頭正勁，投資機構一路看好。一位曾參與此輪融資的投資人對E藥經(jīng)理人表示，“金斯瑞是一個(gè)很有中國特色和時(shí)代感的投資案例。”
而最近兩年金斯瑞頗受業(yè)界關(guān)注的原因則是因為其CAR-T業(yè)務(wù)進(jìn)行的風(fēng)生水起。
2016年4月，金斯瑞以6307萬(wàn)港元并購濟南諾能生物51%股權，獲得其年產(chǎn)6萬(wàn)噸生物酶的產(chǎn)能。同年10月28日，金斯瑞發(fā)布公告稱(chēng)公司在CAR-T研究方面取得進(jìn)展。在治療多發(fā)性骨髓癌總共9個(gè)病例中，有8個(gè)取得了臨床完全緩解的結果。2017年的ASCO年會(huì )上，子公司南京傳奇公布其自主研發(fā)的以BCMA為靶點(diǎn)的CAR-T療法，35例臨床試驗取得了的客觀(guān)緩解率。
2017年底，強生旗下制藥公司楊森與金斯瑞子公司Legend Biotech USA Inc.和Legend BiotechIreland Limited正式簽訂全球化合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售LCAR-B38M，該產(chǎn)品是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞免疫療法。根據協(xié)議，楊森將支付3.5億美元的預付款。
2018年3月，金斯瑞發(fā)布公告選拔南京傳奇的CAR-T療法LCAR-B38M 獲得原CFDA的臨床試驗批件，成為我國首個(gè)獲批臨床的CAR-T療法。該消息一出，金斯瑞股價(jià)一度上漲近10%。
對于此次做空事件，業(yè)界的關(guān)注點(diǎn)在于南京傳奇究竟是否在臨床數據方面造假。如若被證實(shí)，又是否會(huì )對目前國內熱情不減的CAR-T浪潮產(chǎn)生影響。截至記者發(fā)稿時(shí)，金斯瑞仍未針對閻火研究報告發(fā)布澄清聲明。
1、樹(shù)大招風(fēng)？
毫無(wú)疑問(wèn)，在國內火熱的CAR-T競賽中，金斯瑞是進(jìn)度最快并且最受關(guān)注的選手。按照閻火研究的報告顯示，金斯瑞在A(yíng)SCO之后高調公布已將35例臨床試驗規模拓展到71例，但是之后就未再公布臨床試驗進(jìn)展。同時(shí)，與楊森簽訂合作協(xié)議獲得的3.5億美元首付款，也并未全部確認收入而是分9年逐年攤銷(xiāo)。
根據金斯瑞年報顯示，2017年實(shí)現營(yíng)收1.53億美元，同比增長(cháng)33.04%，較2012年復合增長(cháng)率達23.57%。2017年公司股東應占利潤為2612萬(wàn)美元，較2012年復合增長(cháng)率達23.26%。2018年上半年，公司實(shí)現營(yíng)收1.12億美元，同比增長(cháng)達到77%，公司股東應占利潤為1550萬(wàn)美元，同比增長(cháng)為3.3%。
值得注意的是，2018年上半年，CAR-T業(yè)務(wù)為金斯瑞帶來(lái)了3040萬(wàn)美元的收益，這也是其首次在該業(yè)務(wù)領(lǐng)域獲得收益。金斯瑞表示，收益和毛利的增加主要是由于與楊森的合作。
而臨床數據涉嫌造假，是這次金斯瑞事件中最受外界關(guān)注的一點(diǎn)。
根據閻火研究的報告，南京傳奇的臨床實(shí)驗數據客觀(guān)性存疑。承接臨床試驗的西安交通大學(xué)第二附屬醫院在業(yè)內實(shí)力較弱，數據可信度較低；臨床試驗管理松散，幾乎未形成完整的SOP體系。此外，上海數據明顯遜于西安數據，但是公司僅選擇性披露西安數據，誤導投資者。
同時(shí)，閻火研究也質(zhì)疑楊森在合作前的盡調并不到位，根據華爾街日報報道，楊森團隊在西安交通大學(xué)第二附屬醫院僅花了2天時(shí)間來(lái)完成現場(chǎng)審閱數據和訪(fǎng)談醫生和患者。而在另一則外媒報道中，楊森研發(fā)部全球腫瘤治療領(lǐng)域主管Peter Lebowitz在A(yíng)SCO上聽(tīng)完南京傳奇的數據報告時(shí)，當即表示持懷疑態(tài)度，認為“這可能不是真的”。但一位楊森高級科學(xué)家說(shuō)服了范曉虎在會(huì )后又向Peter Lebowitz展示了數據結果，后者也在幾天后參觀(guān)了強生位于賓夕法尼亞州斯普林豪斯的生產(chǎn)設施。
實(shí)際上，楊森派來(lái)的考察團有20人，比當時(shí)南京傳奇的員工人數還要多。在完成兩天的參觀(guān)后，Peter Lebowitz表示，所有一切都已經(jīng)檢查過(guò)了，并非常確信取得的臨床數據是了不起的。
對于任何一項研究來(lái)說(shuō)，臨床結果都是最為重要的試驗數據。如若金斯瑞真的在臨床數據方面造假，一方面，已經(jīng)開(kāi)展的臨床試驗很可能會(huì )被叫停，而即將開(kāi)展的臨床試驗也大概率會(huì )受到影響。另一方面，與楊森的合作是南京傳奇的重要業(yè)務(wù)之一，如若證實(shí)數據有誤，這項合作也可能會(huì )終止。
2、CAR-T熱潮不減
縱觀(guān)全球，CAR-T療法臨床試驗數量正大幅攀升。美國癌癥研究所(CRI)統計數據顯示，截至2018年2月，全球范圍內共有404項CAR-T項目正在臨床試驗階段，以中美為首。其中，美國共計有171項正在臨床試驗階段，中國有152項，中美兩國占了全球的79.95%。
2017年諾華和KITE的CAR-T療法先后在美國獲批，進(jìn)一步助推了CAR-T熱潮的發(fā)展。而在國內方面，除了金斯瑞外，安科生物、恒潤達生、復星醫藥等也都在積極布局，但都尚未開(kāi)始評審或處于評審的過(guò)程中。
目前，CAR-T細胞療法主要應用的兩類(lèi)適應癥為兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。據預測，CAR-T療法在我國存量市場(chǎng)空間約為228億元至285億元，考慮CAR-T療法滲透率，我國每年新增血液瘤的市場(chǎng)空間總計約185億元。但是更被看中的是，迅猛發(fā)展的CAR-T細胞療法的更新?lián)Q代能力以及未來(lái)更為廣闊的治療領(lǐng)域。
而資本界也早已嗅到全球和國內的市場(chǎng)和政策環(huán)境為CAR-T帶來(lái)的紅利，2017年，除去已上市的西比曼生物，科濟生物、南京傳奇、上海吉凱基因、藝妙神州、博生吉醫藥科技、恒潤達生等涉足CAR-T領(lǐng)域的生物公司均受到資本的關(guān)注和青睞。其中，藝妙神州新一輪融資達5000萬(wàn)元。該領(lǐng)域的資本熱似乎目前仍在升溫，3月8日，藥明康德旗下上海藥明巨諾獲得來(lái)自淡馬錫、紅杉資本中國基金和元明資本等知名投資機構的9000萬(wàn)美元A輪融資。
有業(yè)內人士對E藥經(jīng)理人表示，在CAR-T市場(chǎng)布局，公司的競爭力取決于質(zhì)量和技術(shù)。CAR-T的研發(fā)、生產(chǎn)等工作需要具備很高的綜合技術(shù)門(mén)檻，需要扎實(shí)的技術(shù)儲備。比如，質(zhì)量控制環(huán)節需要很高成本，占投入高達60%~70%。此外，CAR-T的制備車(chē)間等生產(chǎn)、儲存設施技術(shù)要求也很高。
雖然CAR-T的研發(fā)、投資已逐漸形成一股熱潮，但仍舊存在目前一些問(wèn)題，例如只能治部分的血液性腫瘤、治療實(shí)體瘤效果較差，可能引發(fā)細胞粒子風(fēng)暴、神經(jīng)**這些副作用等缺陷。
因此，誰(shuí)能在CAR-T治療實(shí)體瘤上獲得成功，就有望“成為下一個(gè)CAR-T贏(yíng)家”。有投資人認為，CAR-T療法是中國新藥領(lǐng)域的好機會(huì )，應該綜合利用本土與海外優(yōu)勢發(fā)展CAR-T市場(chǎng)。美國的CAR-T的研發(fā)起步相對較早，在細胞制備上技術(shù)相對成熟，但缺乏臨床資源，對于中國而言，豐富的臨床資源是優(yōu)勢之一，若優(yōu)勢互補發(fā)展，將可能產(chǎn)生更佳發(fā)展效果。
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