今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通過(guò)收購Celenex公司，它從全國兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學(xué)（Ohio State University）獲得10個(gè)基因療法項目的全球研發(fā)許可。其中治療CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究項目可能成為治療這些嚴重罕見(jiàn)病的治愈性療法。
Batten病又稱(chēng)為神經(jīng)元蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積病（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL），是一類(lèi)危及生命的罕見(jiàn)遺傳性神經(jīng)系統疾病。這類(lèi)疾病屬于溶酶體貯積癥（LSD），由于在不同CLN基因中出現的突變而導致溶酶體降解細胞內大分子的功能失常。患者通常在童年時(shí)就會(huì )表現出癥狀，大多數患者無(wú)法長(cháng)大成人。這一領(lǐng)域依然存在著(zhù)嚴重未被滿(mǎn)足的醫療需求。
Amicus公司收獲的10項基因療法都是靶向LSD的研究項目。它們通過(guò)使用AAV載體將功能正常的基因通過(guò)鞘內注射（intrathecal injection）運送到中樞神經(jīng)系統內部，希望能夠達到一次治療就能長(cháng)期，甚至終身緩解患者癥狀的效果。這些項目使用的AAV病毒載體的安全性和有效性已經(jīng)在其它基因療法的臨床試驗中得到驗證。
這10個(gè)研究項目中，治療因為CLN6和CLN3的基因突變導致的Batten病的基因療法已經(jīng)進(jìn)入臨床階段，其中治療CLN6 Batten病的基因療法已經(jīng)獲得了積極的初步臨床結果。
Amicus公司是一家致力于研發(fā)治療罕見(jiàn)病的創(chuàng )新療法的生物醫藥公司。該公司研發(fā)的migalastat近日剛獲得美國FDA的批準，用于治療罕見(jiàn)遺傳病法布里病（Fabry disease）。這一合作顯著(zhù)擴展了該公司的藥物研發(fā)管線(xiàn)，并且將研發(fā)重心轉移到可能治愈LSD疾病的基因療法領(lǐng)域。
根據合作協(xié)議，Amicus公司將付出1億美元的先期付款。根據研發(fā)和監管里程碑，Celenex可能獲得高達2.77億美元的后續付款。
“獲得這些基因療法項目為改變上千名LSD兒童患者的生活提供了一個(gè)絕佳的機會(huì )，目前他們幾乎沒(méi)有任何療法選擇，”Amicus公司的主席兼CEO John F. Crowley先生說(shuō)：“全國兒童醫院的Brian Kaspar和Kathrin Meyer博士，以及俄亥俄州立大學(xué)Arthur Burghes博士在這些項目上的突破性工作，帶來(lái)了非常出色的臨床前研究結果。在CLN6 Batten病方面，從兒童患者中獲得的初步結果也非常令人鼓舞。”
Kathrin Meyer博士補充道：“我堅信Amicus公司是推進(jìn)這些研究項目的科學(xué)和臨床合作伙伴。我期待與Amicus的團隊繼續合作，將這些潛在療法盡快帶給更多兒童患者。它們可能給患者們的生活帶來(lái)翻天覆地的改善。”
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