臨床效果是評估新藥品能否上市的金標準之一，這往往決定了其上市后的口碑。CAR-T療法作為一種“活的藥物”，是從患者體內采血，把血樣運輸到生產(chǎn)的GMP中心，進(jìn)行T細胞的提取純化，慢病毒轉染以及細胞的擴增、最終制劑生產(chǎn)和質(zhì)量放行，最后再回到醫院回輸給患者。
諾華的Kymriah（tisagenlecleucel）和吉利德的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）這兩款產(chǎn)品在獲得FDA、歐盟批準后，正面臨全球商業(yè)生產(chǎn)的考驗。
今年7月，諾華公司CEO Vas Narasimhan表示，“在將Kymriah從治療彌漫性大B細胞淋巴瘤擴展到其它適應癥的同時(shí)，仍然需要持續優(yōu)化CAR-T的工藝，在CMC方面不斷地研究，不斷地創(chuàng )新。”
瑞士《新蘇黎世報》8月27日報道，瑞士諾華集團研制的抗癌藥物Kymriah由于生產(chǎn)能力限制，目前只能委托其他公司生產(chǎn)。諾華公司日前宣布，將花費三年時(shí)間擴大在瑞士北部阿爾高州的斯坦因(Stein) 的生產(chǎn)線(xiàn)，以加大對Kymriah的生產(chǎn)，使其能夠保證市場(chǎng)需求。
由于CMC是CAR-T細胞制備的關(guān)鍵環(huán)節，去找外部供應商（CDMO）還是自己做成為了企業(yè)不得不考慮的問(wèn)題。在最近的一次“T細胞癌治療初學(xué)者指南”研討會(huì )上，行業(yè)高管表現出對后者的偏好。
Mustang Bio首席執行官Manuel Litchman分析顯示內部制造有兩大優(yōu)勢。一方面雖然初始成本高于使用CMO，但很快就會(huì )出現收支平衡點(diǎn)，尤其是當公司有多個(gè)CAR-T產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的時(shí)候，成本效益會(huì )顯著(zhù)提升；另一方面，他認為內部制造更具有靈活性，譬如他們公司的一款X-連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷候選藥物，就可以根據臨床試驗效果進(jìn)行制備工藝改進(jìn)。
Cellular Biomedicine Group（西比曼）首席執行官Tony Liu（劉必佐）也補充道，從他公司運作經(jīng)驗來(lái)看，無(wú)論是技術(shù)轉移，還是臨床前研發(fā)過(guò)渡到臨床注冊開(kāi)發(fā)，可以自主控制的內部制造顯然更加高效。
另一家CAR-T公司Sorrento Therapeutics的臨床研究監管、藥物安全和醫療事務(wù)總裁Jerome Zeldis則表示，目前市面上缺乏能夠很好地進(jìn)行細胞培養和基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的CDMO，與CDMO企業(yè)合作事實(shí)上是在反向建立后者的能力，而不是提升自身水平。
不過(guò)，也有CAR-T開(kāi)發(fā)商選擇了CDMO企業(yè)，譬如bluebird bio（藍鳥(niǎo)生物）就是，它與瑞士供應商Lonza合作生產(chǎn)bb2121，一款靶向BCMA抗原用于治療多發(fā)性骨髓瘤的藥物。
EMA 在8月底批準了 Kymriah和Yescarta，諾華目前是利用德國萊比錫一家CDMO為歐洲市場(chǎng)生產(chǎn)Kymriah，但它計劃在巴黎開(kāi)設一家工廠(chǎng)，并正考慮在亞洲進(jìn)一步擴張建廠(chǎng)；目前供應給美國的產(chǎn)品都是在自家新澤西州工廠(chǎng)生產(chǎn)。吉利德采取的也是自己建廠(chǎng)的原則，美國洛杉磯國際機場(chǎng)附近已有他們的工廠(chǎng)，并已經(jīng)在阿姆斯特丹史基浦國際機場(chǎng)附近租賃了一處117,000平方英尺的場(chǎng)地用于供應歐洲市場(chǎng)。
由此也不難看出，盡管諾華和吉利德的產(chǎn)品仍然面臨與各國衛生當局的報銷(xiāo)談判，但他們更主張自主建廠(chǎng)生產(chǎn)。
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