今日（9月18日），輝瑞（Pfizer）公布了其在研藥物PF-06651600（一種JAK3抑制劑）和PF-06700841（一種TYK2/JAK1抑制劑）治療中重度斑禿（alopecia areata）的臨床2期試驗(yàn)結(jié)果。兩種藥物都達(dá)到了促進(jìn)頭發(fā)再生這一主要有效性終點(diǎn)：在第24周時(shí)，與基線相比，SALT（脫發(fā)嚴(yán)重程度評(píng)分工具）評(píng)分分別提高至33.6和49.5分（100分）。
斑禿是一種自身免疫性疾病，其主要特征為頭部、面部和身體的整塊脫發(fā)。其癥狀是由于患者的免疫細(xì)胞攻擊自體毛囊所引起的，起初多為圓形局部脫發(fā)。斑禿平均發(fā)病年齡在25-35歲之間，但也可以影響兒童和青少年，并在男女和所有種族中均會(huì)發(fā)病。超過(guò)一半的斑禿患者經(jīng)歷與健康相關(guān)的生活質(zhì)量變差，因此，該疾病可能導(dǎo)致嚴(yán)重的心理障礙，包括高度抑郁和焦慮。
JAK屬于細(xì)胞質(zhì)酪氨酸激酶家族，共有四種JAK亞型，亞型之間有重疊的結(jié)合對(duì)象。JAK激酶被認(rèn)為在炎癥中起重要作用，因?yàn)樗鼈兩婕俺^(guò)50種細(xì)胞因子和生長(zhǎng)因子的信號(hào)傳導(dǎo)，其中許多參與驅(qū)動(dòng)免疫介導(dǎo)反應(yīng)。這種激酶家族的抑制劑已經(jīng)顯示出治療某些炎性和自身免疫性疾病的功效。獨(dú)特的JAK選擇性抑制劑，有潛力為這些疾病提供先進(jìn)的新治療選擇。
本次試驗(yàn)是一項(xiàng)2a期、隨機(jī)、雙盲、多中心試驗(yàn)。該試驗(yàn)評(píng)估了PF-06651600和PF-06700841，與安慰劑相比，在中重度斑禿患者中的有效性，安全性和耐受性?；颊咭?：1：1隨機(jī)分組，分別給予PF-06651600，PF-06700841，或安慰劑。除了達(dá)到了主要有效性終點(diǎn)，試驗(yàn)也達(dá)到了所有的次要終點(diǎn)。此外，各組的不良反應(yīng)（AE）率大體相當(dāng)。
PF-06651600此前已獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，用于治療斑禿。下一步它將進(jìn)行治療中重度斑禿的3期臨床試驗(yàn)，同時(shí)還繼續(xù)試驗(yàn)用于治療類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA），克羅恩病（CD）和潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。PF-06700841將繼續(xù)試驗(yàn)用于治療銀屑病，CD和UC。
輝瑞公司炎癥和免疫學(xué)高級(jí)副總裁兼首席科學(xué)官M(fèi)ichael Vincent博士說(shuō)：“輝瑞對(duì)這些結(jié)果感到滿(mǎn)意，并對(duì)激酶抑制作為斑禿患者的新治療靶點(diǎn)的潛力感到興奮。這是第一項(xiàng)對(duì)比充分的，在斑禿患者中進(jìn)行的口服JAK抑制劑試驗(yàn)，有助于幫助我們理解這一具有顯著未被滿(mǎn)足醫(yī)療需求的疾病，并加強(qiáng)對(duì)激酶抑制的科學(xué)機(jī)理的理解。
澳大利亞墨爾本Sinclair皮膚病診所的Rodney Sinclair博士表示：“因?yàn)槟壳吧袩o(wú)批準(zhǔn)的治療方法，斑禿患者的生活面臨著困境。作為一名臨床醫(yī)生，這些JAK抑制劑的結(jié)果非常令人鼓舞，因?yàn)樗鼈兇砹艘环N治療脫發(fā)的新思路，這可能為患者帶來(lái)希望。”
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
