吉利德一直在尋求一種乙型肝炎治療的新途徑。日前，吉利德通過(guò)與Precision BioSciences公司的基因組編輯平臺開(kāi)展基因療法合作，旨在開(kāi)發(fā)出消除體內乙肝病毒感染的新療法。
據悉，此次合作吉利德將全力資助并進(jìn)行臨床試驗，Precision公司將負責早期開(kāi)發(fā)、配方和臨床前工作。后者預計可獲得高達4.45億美元的里程碑付款，外加商業(yè)化后的分層特權使用稅。
目前的乙肝病毒治療可以抑制病毒復制，但并不能完全清除病毒；如果停止治療，感染的共價(jià)閉合環(huán)狀DNA（cccDNA）能夠使乙肝病毒復制重新開(kāi)始。
Precision的ARCUS編輯平臺來(lái)源于一種稱(chēng)為歸巢核酸內切酶的天然酶，位點(diǎn)特異性DNA切割酶，在許多真核生物物種的基因組中進(jìn)行編碼。根據Precision介紹，歸巢核酸內切酶具有不同尋常的能力，能夠精確地識別DNA長(cháng)序列（12-40個(gè)堿基對），這些序列通常很少見(jiàn)，只在復雜的基因組中出現過(guò)一次。這些非破壞性酶引發(fā)基因轉化，以一種非常精確的方式對基因組進(jìn)行修飾，最常見(jiàn)的是通過(guò)插入新的DNA序列。該公司的全合成版被設計用于定位和破壞特定序列，并限度地減少脫靶效應。
ARCUS技術(shù)基于A(yíng)RC核酸酶，一種類(lèi)似于歸巢核酸內切酶的完全合成酶，但其經(jīng)過(guò)了顯著(zhù)改善。Precision公司指出，ARC核酸酶很小，具有前所未有的特異性，可以被定制在任何標靶基因內來(lái)識別DNA序列。這種酶是通過(guò)專(zhuān)有的計算機模擬系統和實(shí)驗室技術(shù)而創(chuàng )建的，旨在確保基因編輯效率化和脫靶效應最小化。Precision補充道，基于相關(guān)模型生物體中切割活性的分析，核酸酶可被優(yōu)化來(lái)控制效力和特異性。
Precision分析，在復雜基因組中能夠靶向單個(gè)DNA斷裂并在沒(méi)有隨機脫靶下實(shí)現基因修飾，這使得歸巢核酸內切酶成為了非常理想的治療級基因組編輯技術(shù)的起始材料。
Precision公司基因療法（來(lái)自Precision BioSciences官網(wǎng)）
吉利德在一項聲明中表示，利用ARCUS核酸酶進(jìn)行的初步體外研究已顯示出在人肝細胞中對cccDNA和整合的HBV DNA的顯著(zhù)活性。Gilead CSO和研發(fā)主管John McHutchison博士說(shuō)，“我們期待將這項技術(shù)作為我們HBV治療研究工作的重要組成部分。”
Precision公司首席科學(xué)家Derek Jantz說(shuō)，“吉利德針基于乙肝治療的方法是比較全面且令人興奮的。這對我們的技術(shù)來(lái)說(shuō)是一個(gè)很好的應用，在去年相關(guān)模型中就治療性體內編輯，已取得了顯著(zhù)進(jìn)展。”
本月早些時(shí)候，Precision擴大了與賓夕法尼亞大學(xué)的合作，專(zhuān)注體內基因編輯。該為期三年的項目涵蓋了三個(gè)基因敲除計劃和多達三個(gè)敲入或基因修復計劃，包括在進(jìn)行臨床試驗之前對非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物模型的研究。
另外在今年夏天，Precision公司籌集了1.1億美元，將其現有的CAR-T腫瘤療法轉向人體臨床試驗，其中吉利德公司參與了B輪融資。Precision的計劃是從健康志愿者而非癌癥患者的T細胞中使用ARCUS進(jìn)行CAR-T療法。該公司之前的投資者包括venBio以及安進(jìn)和百特（Baxter）的風(fēng)險部門(mén)。
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