9月4日，BioCryst制藥公司宣布了ZENITH-1試驗的初步結果，該試驗顯示，單劑量750mg口服藥物BCX7353用于急性發(fā)作的遺傳性血管性水腫（HAE）患者耐受性良好，同時(shí)多個(gè)療效終點(diǎn)優(yōu)于安慰劑 (p<0.05)。BCX7353是一種新型的口服血漿激肽釋放酶選擇性抑制劑，用于HAE的預防和急性發(fā)作的治療。
為了指導將來(lái)用于急性治療HAE發(fā)作治療的劑量和終點(diǎn)選擇，ZENITH-1試驗被設計為探索性研究，以確定BCX7353是否對幾種評估HAE癥狀嚴重程度的不同療效終點(diǎn)中的任何一個(gè)顯示出具有臨床意義的益處。
在已經(jīng)結束試驗中的750mg劑量組，33例患者因HAE發(fā)作共接受95次治療（64例用BCX7353，31例用安慰劑）。患者使用口服BCX7353或口服安慰劑進(jìn)行盲法治療，并使用可視疼痛評分(VAS)和標準化問(wèn)卷記錄其癥狀和發(fā)作的嚴重程度。研究還記錄了患者使用任何標準護理(SOC)急性治療藥物的時(shí)間。BCX7353多個(gè)臨床療效優(yōu)于安慰劑，數據如下：
重要的是，與安慰劑相比，BCX7353口服1小時(shí)后就觀(guān)察到癥狀和VAS評分的改善，并持續24小時(shí)。與安慰劑相比，BCX7353治療24小時(shí)后，SOC的用藥量減少了31.6%(p=0.0029)；用BCX7353治療的患者中，64.1%的患者沒(méi)有癥狀或癥狀輕微，而安慰劑治療的病例中，有32.3%的患者達到這種程度(p=0.0038)。
在ZENITH-1試驗中，口服BCX7353（750mg）通常是安全和耐受性好的。在接受BCX 7353治療的病人中沒(méi)有發(fā)生嚴重的不良事件。無(wú)3級或4級不良反應，也無(wú)2級、3級或4級實(shí)驗室異常。最常見(jiàn)的不良反應是鼻咽炎(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)、腹瀉(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)和頭痛(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)。兩例患者停止研究，一名患者在服用BCX 7353后因短暫的局部性皮疹而停止試驗，另一名安慰劑組患者因腹痛而停止研究。
正在進(jìn)行的ZENITH-1口服250mg和500mg劑量水平BCX7353的評估結果預計將在2019年第一季度獲得。
BioCryst首席執行官Jon Stonehouse表示：“ZENITH-1的這些結果，再加上我們在A(yíng)PeX-1中看到的結果，證明BCX7353將是治療和預防HAE發(fā)作的第一種安全有效的口服藥物。HAE治療界急需口服治療藥物，期待完成APeX-2研究后將我們的產(chǎn)品審批申請提交給監管機構。”
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