拜耳（Bayer）公司宣布，該公司的Jivi（BAY94-9027）獲得FDA批準，用于常規預防性治療接受過(guò)前期治療的12歲以上A型血友病患者。最初建議的預防性治療方案為每周接受兩次注射，根據患者出血狀況的變化，可以將注射頻率減少到每隔5天，甚至更長(cháng)時(shí)間接受一次注射。同時(shí)，FDA也批準該藥物作為應急療法或在手術(shù)前控制患者出血風(fēng)險的預防性療法。
血友病在全世界大約有40萬(wàn)名患者，每5000名新出生的男性中，就會(huì )有1人患病。它大多是由于遺傳原因導致凝血過(guò)程中必需的凝血因子缺失或者表達水平下降。A型血友病是最常見(jiàn)的血友病種類(lèi)，它是由于凝血因子VIII缺失導致凝血過(guò)程失常。患者因而在肌肉、關(guān)節和其它組織中頻繁出現出血，這會(huì )造成慢性關(guān)節損傷。很小的外傷可能因為無(wú)法凝血，導致非常嚴重的后果。
治療血友病的療法在近幾十年來(lái)已經(jīng)獲得了長(cháng)足進(jìn)步，目前接受治療的血友病患者的預期壽命已經(jīng)達到正常水平。但是，通常患者需要頻繁接受靜脈輸液來(lái)彌補血液中缺失的凝血因子，這種治療方式需要陪伴他們一生。頻繁的靜脈輸液不但可能給他們的日常生活帶來(lái)不便，而且有的患者可能因為無(wú)法遵從治療方案而導致出血風(fēng)險增加。
拜耳公司開(kāi)發(fā)的BAY94-9027是一種重組因子VIII替代療法，它可以替代A型血友病患者體內缺失的因子VIII。這一療法的獨特之處在于在因子VIII蛋白的特定位點(diǎn)添加了聚乙二醇修飾（PEGlaytion）。這種改進(jìn)將BAY94-9027的半衰期延長(cháng)到17.9個(gè)小時(shí)，從而讓患者在減少接受注射次數的情況下仍然能夠維持凝血因子的正常水平。
這一批準是基于名為PROTECT VIII的開(kāi)放標簽，國際性臨床2/3期研究。試驗結果表明BAY94-9027的半衰期是對照組的1.4倍，而且表現出良好的安全性和防止出血的能力。
“不同的A型血友病患者有各自不同的需求，作為治療他們的醫生來(lái)說(shuō)，Jivi讓我能夠根據他們出血狀況來(lái)調整接受注射的頻率，達到防止出血的目的，”PROTECT VIII 研究負責人，明尼蘇達大學(xué)的醫學(xué)教授Mark Reding博士說(shuō)：“血友病患者日漸增多的需求是將治療手段整合到他們的個(gè)人生活方式中去，對他們來(lái)說(shuō)，Jivi將是個(gè)頗受歡迎的選擇。”
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