專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)改善泌尿狀況療法的臨床階段生物醫藥公司Urovant，今日宣布從Ion Channel Innovations（ICI）獲得hMaxi-K的全球開(kāi)發(fā)和推廣授權。hMaxi-K是一種在研基因療法，用于治療膀胱過(guò)度活動(dòng)癥（OAB）。目前，尚無(wú)FDA批準的用于治療OAB的基因療法。
以尿急、尿頻、尿失禁等臨床癥狀為特征的OAB，因其病因不明，往往很難對癥治療。在美國，40歲以上受到OAB癥狀困擾的人數超過(guò)3000萬(wàn)。OAB癥狀可引發(fā)抑郁、焦慮等負面情緒，并且嚴重影響生活質(zhì)量。而每10個(gè)病人中有7個(gè)由于無(wú)法忍受藥物的副作用或不滿(mǎn)意治療結果，在6個(gè)月內停止用藥。這些患者需要有效的創(chuàng )新替代療法。
OAB被認為是一種泌尿生殖系統的平滑肌疾病，而通過(guò)調節平滑肌張力，使張力高的器官放松能達到治療目的。hMaxi-K是種“裸”DNA質(zhì)粒，它攜帶人類(lèi)hSlo基因的cDNA，該基因編碼平滑肌高電導的鉀離子(Maxi-K)通道的α亞基。Maxi-K通道是由2個(gè)α亞基和2個(gè)β亞基形成的4聚體，其中α亞基形成通道孔，鉀離子可通過(guò)該孔穿過(guò)細胞質(zhì)膜，而β亞基則調節鉀離子的進(jìn)出以響應細胞內的鈣離子水平。臨床前研究表明：表達僅由α亞基構成的通道即可達到細胞膜超極化，減低平滑肌細胞張力，以及松弛器官的生理效果。“裸”DNA質(zhì)粒可被吸收到平滑肌細胞的細胞核中，進(jìn)而在平滑肌細胞膜上，合成大量Maxi-K鉀離子通道。由于這種松弛平滑肌功能的改善來(lái)自于肌細胞本質(zhì)的改變，所以治療效果可持續6個(gè)月。ICI先前的研究表明，hMaxiK在老年、糖尿病和動(dòng)脈粥樣硬化的嚙齒動(dòng)物和非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物模型中，能夠改善泌尿生殖道病理生理學(xué)。
hMaxi-K已在兩項1期研究中對OAB患者進(jìn)行了治療，其中包括一項小型、雙盲、安慰劑對照的，對OAB女性患者進(jìn)行膀胱內注射的1b期臨床試驗。ICI在2017年完成了有13名患者參與的1b期試驗。試驗結果顯示，尿急和尿頻癥狀出現有劑量依賴(lài)性的改善，并在高劑量組中達到統計顯著(zhù)性（p <0.05），此外hMaxi-K通常具有良好的耐受性。
Urovant計劃在2019年與FDA會(huì )面，并啟動(dòng)hMaxi-K治療對其它藥物沒(méi)有反應的OAB患者的2期試驗。
Urovant總裁兼首席執行官Keith A. Katkin先生說(shuō)：“Urovant很高興能將基因療法hMaxi-K添加到臨床開(kāi)發(fā)產(chǎn)品組合中去。Urovant渴望發(fā)掘hMaxi-K的治療潛力，為其它療法不能給與足夠緩解的OAB患者提供替代療法。Urovant還可以通過(guò)其母公司Roivant獲得基因治療的專(zhuān)業(yè)知識。”
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