8月21日，美國一家基因編輯新銳公司Recombinetics宣布完成3400萬美元的A輪融資，其總裁兼首席執(zhí)行官Tammy Lee女士表示：“融資資金將用于加速公司基因編輯變革性技術(shù)的商業(yè)化，以幫助人類找到疾病治療的方法、開發(fā)新的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品以及培育更健康有效的動物。”
Recombinetics成立于2008年，位于美國明尼蘇達(dá)州。據(jù)悉，這家公司在基因編輯知識產(chǎn)權(quán)和實際應(yīng)用方面非常超前，是大型動物模型中基因編輯領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者之一。
據(jù)悉，這家公司主要使用兩種突破性的基因編輯技術(shù)進(jìn)行精確的遺傳改變，分別是TALEN（轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶，Transcription Activator-Like Effector Nucleases）和CRISPR / Cas9。這兩種技術(shù)均使用限制性內(nèi)切核酸酶，能夠針對幾乎任何靶標(biāo)引起雙鏈斷裂（DSBs）。目前該公司擁有全球知識產(chǎn)權(quán)組合，擁有22項專利（其專利權(quán)包括但不限于CRISPR和TALEN），300多項關(guān)于動物基因編輯方法，特征和新型繁殖方法的專利申請。
公司基于其基因編輯技術(shù)平臺，主要布局三個業(yè)務(wù)領(lǐng)域：
Surrogen：基因編輯的人類疾病動物模型，主要用于制藥和醫(yī)療器械公司的生物醫(yī)學(xué)研究和臨床前試驗。藥物研發(fā)成本驚人，獲批所需的時間也很長，行業(yè)仍然需要改進(jìn)策略來預(yù)測新治療方案的效果。Surrogen正在提供解決方案， 通過與人類更相似的動物，來精確地模擬人類疾病的發(fā)病和進(jìn)展。公司利用其專利基因組編輯和先進(jìn)的繁殖技術(shù)，在豬身上創(chuàng)造了醫(yī)學(xué)模型，是越來越多的遺傳驅(qū)動疾病的理想選擇。目前，該公司已經(jīng)是很多美國頂尖醫(yī)院與研究機構(gòu)的供應(yīng)商。
Regenevida：人造器官移植領(lǐng)域，用于人類再生產(chǎn)品的開發(fā)，包括用于人類外植入的動物模型中的細(xì)胞、組織和器官產(chǎn)品。在該領(lǐng)域，公司與哈佛大學(xué)、明尼蘇達(dá)大學(xué)在細(xì)胞水平與器官水平兩個層面上進(jìn)行研究與開拓。
Acceligen：精準(zhǔn)育種，以提高食用動物和水產(chǎn)養(yǎng)殖的健康和生產(chǎn)力。
基于此次融資收益，公司將用于增加再生醫(yī)學(xué)等新興科學(xué)領(lǐng)域的科學(xué)家和專業(yè)知識，來加速新的研究和開發(fā)；繼續(xù)增加強大的知識產(chǎn)權(quán)和專利組合；擴大實驗室、動物護(hù)理和先進(jìn)的生殖設(shè)施；建立業(yè)務(wù)發(fā)展部門、產(chǎn)品營銷和管理團(tuán)隊，并充分利用許可和共同開發(fā)的機會。
Recombinetics公司創(chuàng)始人Scott Fahrenkrug博士補充說：“這次融資的成功反映了投資者對公司愿景以及董事會和管理團(tuán)隊執(zhí)行該愿景的能力的信心。這些收益將進(jìn)一步加速公司基因編輯解決方案的商業(yè)化”。
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