專(zhuān)注于研發(fā)針對血液學(xué)和腫瘤學(xué)中未滿(mǎn)足需求的靶向療法的Sierra Oncology醫藥公司宣布，該公司從吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）公司獲得臨床3期候選藥物momelotinib。
Momelotinib是一種強力的選擇性口服JAK1、JAK2和ACVR1抑制劑，兩項已經(jīng)完成的臨床3期試驗和其它臨床2期試驗表明，該藥物在治療骨髓纖維化時(shí)，具有與眾不同的治療特征：包括一系列對貧血狀態(tài)有意義的改善，消除或減少頻繁輸血的需求，以及實(shí)現實(shí)質(zhì)性控制脾 臟和全身癥狀。自2009年開(kāi)始進(jìn)行臨床試驗以來(lái)，已有1200多名受試者接受了momelotinib治療。該藥物最初由澳大利亞生物技術(shù)公司Cytopia研發(fā)，于2011年被YM BioSciences收購，又于2013年被Gilead收購。現任Sierra總裁兼首席執行官的Nick Glover博士，在YM BioSciences工作期間曾將momelotinib推進(jìn)至臨床1/2期研究，并首次確定了該藥物在治療貧血方面的獨特益處。
根據協(xié)議條款，Sierra將向Gilead支付300萬(wàn)美元的前期費用，以及可能高達1.95億美元的總里程碑付款。此外，Sierra還將向Gilead支付momelotinib銷(xiāo)售額的分成。Sierra將在過(guò)渡期后承擔所有目前正在進(jìn)行的momelotinib的臨床研究。
“大多數骨髓纖維化患者在診斷時(shí)患有貧血，或在使用其他療法期間發(fā)生貧血。貧血是骨髓纖維化患者預后不良的重要指標，也是亟待解決的重要疾病后果之一，”德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心腫瘤學(xué)家及白血病系教授Srdan Verstovsek博士說(shuō)：“傳統上，骨髓纖維化的治療重點(diǎn)是治療該疾病常見(jiàn)的脾 臟腫大和全身癥狀。然而，的藥物治療應該解決與疾病相關(guān)的血細胞減少癥，包括貧血和輸血依賴(lài)，同時(shí)還可改善脾腫大和疾病癥狀。Momelotinib的3期臨床數據證明了所有這些臨床益處，我相信該候選藥物值得進(jìn)一步開(kāi)發(fā)。考慮到它治療貧血方面的益處，momelotinib有望成為治療骨髓纖維化的重要選擇。”
“有機會(huì )將這一引人注目的3期產(chǎn)品添加到我們包括下一代腫瘤候選藥物SRA737和SRA141在內的藥物研發(fā)管線(xiàn)中，有助于將Sierra打造成一家具有商業(yè)導向的多元化后期藥物研發(fā)公司，”Sierra總裁兼首席執行官Nick Glover博士說(shuō)：“本公司具有獨特的優(yōu)勢可以將momelotinib推向監管注冊，因為多位Sierra高管成員曾在momelotinib的發(fā)現到3期臨床開(kāi)發(fā)中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。迄今為止，超過(guò)1200名患者接受治療獲得的臨床數據，將指導和支持我們的研發(fā)策略。我們認為，可能需要進(jìn)行額外的臨床研究以鞏固這些臨床數據。在未來(lái)幾個(gè)月內，我們計劃與關(guān)鍵意見(jiàn)領(lǐng)袖和監管機構合作，進(jìn)一步確定momelotinib的快速監管路徑。”
“與其他JAK抑制劑不同，momelotinib可以解決與骨髓纖維化相關(guān)的貧血問(wèn)題。迄今為止的2期和3期研究數據表明，momelotinib能持續改善晚期骨髓纖維化中經(jīng)常發(fā)生的貧血，其作用機理可能是通過(guò)抑制ACVR1活性。ACVR1是調節鐵代謝的TGFβ超家族受體的成員之一，它能激活鐵調素（hepcidin）的轉錄，導致紅細胞生成減少。Momelotinib在控制脾 臟和全身癥狀方面也表現出顯著(zhù)療效，這表明該化合物能解決一系列在骨髓纖維化中未滿(mǎn)足的醫療需求，”Sierra首席開(kāi)發(fā)官Barbara Klencke博士說(shuō)：“Momelotinib還具有明確并可預見(jiàn)的安全性。超過(guò)180名患者仍在接受長(cháng)期治療，其中一些人受益于該治療已超過(guò)七年，這再次證明了它潛在的持久療效和良好的長(cháng)期耐受性。”
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