大家知道，阿茲海默病是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病，且發(fā)病率迅速增加，給社會(huì )、經(jīng)濟帶來(lái)了巨大壓力。與之相隨的是，阿茲海默病至今尚未有行之有效的治療方案。數據顯示，作為生物醫藥領(lǐng)域挑戰性的課題之一，針對阿茲海默病的藥物臨床試驗失敗率超過(guò)99%。
盡管如此，生命科學(xué)界和生物醫藥行業(yè)沒(méi)有放棄努力，反而不斷投入更多的研發(fā)資源，不斷探索，希望攻克這一魔咒。本文盤(pán)點(diǎn)5家2018年以來(lái)獲得融資規模較大，且致力于開(kāi)發(fā)阿茲海默病新藥的5家初創(chuàng )公司。
1. Magnolia Neurosciences
2018年8月，位于紐約的生物技術(shù)新銳Magnolia Neurosciences完成了3100萬(wàn)美元的A輪融資，閃亮登場(chǎng)。這家公司致力于解決神經(jīng)退行性疾病（如阿茲海默病）和神經(jīng)損傷等疾病。Thong Q. Le先生任首席執行官。
據悉，Magnolia專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)有高度選擇性的神經(jīng)保護療法，來(lái)延緩或終止神經(jīng)損失。在阿茲海默病等神經(jīng)疾病的患者中，正常的“程序性細胞死亡”的過(guò)程可能“失控”，從而引起腦細胞死亡。研究人員們指出，通過(guò)抑制其中的一些關(guān)鍵要素，能有效地預防腦組織死亡，并增強動(dòng)物模型的記憶能力。大量數據表明，抑制這些特異的通路有潛力在多個(gè)疾病階段和病理狀況中使神經(jīng)元存活。據悉，這些療法在臨床前已經(jīng)取得了出色的藥理結果，能很快進(jìn)行概念驗證。
2. Karuna Pharmaceuticals
2018年8月，Karuna Pharmaceuticals完成4200萬(wàn)美元的A輪融資。該公司專(zhuān)注**病和認知功能障礙疾病治療藥物的開(kāi)發(fā)，董事會(huì )主席Steven Paul博士是中樞神經(jīng)系統（CNS）藥物發(fā)現和開(kāi)發(fā)方面的專(zhuān)家。
由Karuna公司正在研發(fā)的主要候選藥物KarXT(Karuna-xanomeline-trospium chloride)是由xanomeline和trospium chloride組成的專(zhuān)有聯(lián)合配方。其中，xanomeline由禮來(lái)公司獨家授權，這是一種新型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動(dòng)劑，已在**分裂癥和阿茲海默病的安慰劑對照人體試驗中證明有效，并無(wú)產(chǎn)生當前一些處方抗**病藥物的鎮靜、代謝和神經(jīng)等副作用，但具有外周膽堿能副作用；trospium chloride是一種經(jīng)美國FDA批準的成熟的毒蕈堿受體拮抗劑，已被證明僅作用于外周神經(jīng)，不會(huì )進(jìn)入中樞神經(jīng)系統。最初該療法主要針對**分裂癥這一適應癥，但研究表明KarXT有可能更普遍地控制**類(lèi)疾病。
Karuna公司表示，KarXT旨在提高耐受性并釋放毒蕈堿膽堿能受體激動(dòng)劑的潛力，該激動(dòng)劑可選擇性地靶向腦中的M1/M4毒蕈堿膽堿能受體，同時(shí)阻斷其在腦外組織中的活化。1期臨床試驗結果表明，與單獨使用xanomeline相比，KarXT顯著(zhù)減小了預先設定的膽堿能副作用，具有臨床意義。針對**分裂癥患者的2期臨床試驗將于2018年第三季度開(kāi)始，未來(lái)也將擴展到阿茲海默病、神經(jīng)性疼痛以及認知障礙等多種中樞神經(jīng)系統疾病領(lǐng)域。
3. Alector
2018年7月，位于美國加利福尼亞州的Alector宣布完成了1.33億美元E輪融資。該公司專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病和癌癥藥物。2017年10月這家公司與艾伯維(AbbVie)達成共同開(kāi)發(fā)治療阿茲海默病和其它神經(jīng)退行性疾病療法的全球戰略合作協(xié)議，Alector公司將從艾伯維獲得2.05億美元的前期投資。
根據最新的人類(lèi)遺傳學(xué)研究，神經(jīng)退行性疾病的發(fā)生和發(fā)展的部分原因在于大腦免疫系統的功能失調。Alector正在開(kāi)發(fā)神經(jīng)免疫藥物，利用大腦免疫系統抵抗多種病癥。基于最新研究，尤其是關(guān)于阿茲海默病的遺傳風(fēng)險，Alector公司已經(jīng)確定了一些候選藥物組合，且認為這些候選藥物有望恢復衰老大腦的正常免疫功能，并抵消神經(jīng)變性。
公司進(jìn)展最快的3種神經(jīng)退行性疾病候選藥物，分別是：AL001：正在開(kāi)發(fā)用于治療額顳癡呆（FTD），已知AL001靶蛋白的突變是引發(fā)FTD的原因；AL002：靶向在骨髓細胞2（TREM2）上表達的觸發(fā)受體，已知該受體有助于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展和連續進(jìn)展；AL003：靶向SIGLEC-3，這是一種在骨髓譜系細胞上表達的跨膜受體，是一種被廣泛認知的阿茲海默病的風(fēng)險因素。
4. Cortexyme
2018年6月， Cortexyme宣布完成7600萬(wàn)美元B輪融資。該公司致力于開(kāi)發(fā)阿茲海默病（AD）和其他退行性疾病治療藥物，并于2016年1月宣布完成1500萬(wàn)美元A輪融資。
Cortexyme開(kāi)發(fā)進(jìn)入臨床試驗的第一個(gè)化合物——COR388是一種細菌蛋白酶抑制劑，能夠以廣譜抗生素所不能的方式，抑制阿茲海默病（AD）患者腦組織和腦脊液中特定的病原體，使神經(jīng)元避免受到細菌**，并防止進(jìn)一步的認知衰退和功能障礙。早些時(shí)候，Cortexyme公司開(kāi)展了該項目的1期臨床試驗，在已完成的一項在健康老年志愿者中完成的臨床試驗中發(fā)現，COR388該藥物安全且耐受性良好，年齡范圍在20-70歲之間，以廣泛的劑量口服給藥時(shí)產(chǎn)生了有利的藥代動(dòng)力學(xué)特征和組織分布。基于這些令人鼓舞的結果，該公司計劃明年啟動(dòng)該藥物在A(yíng)D患者的2期臨床，進(jìn)行療效研究證明。如果能夠在臨床試驗中得以證實(shí)，COR388有望成為一種全新的治療方法，惠及阿茲海默病患者。
5. Syndesi Therapeutics
Syndesi Therapeutics成立于2018年2月，由優(yōu)時(shí)比（UCB）公司聯(lián)合比利時(shí)國內和國際投資者們共同發(fā)起成立，成立之初即獲得A輪融資1700萬(wàn)歐元（約2090萬(wàn)美元）。Jonathan Savidge先生任公司首席執行官。
該公司自成立起便獲得了UCB公司獨家授權的首創(chuàng )（first-in-class）的新型SV2A調節劑小分子項目。據悉，該新型SV2A調節劑小分子藥物具有全新的獨特靶點(diǎn)和作用機制，其靶點(diǎn)是針對突觸小泡蛋白SV2A，該突觸小泡蛋白是一種神經(jīng)元之間信號傳遞介質(zhì)，在突觸傳遞（大腦中神經(jīng)元之間的通信）中發(fā)揮重要作用。此外，該化合物沒(méi)有抗癲癇特性而是更具有強效改善認知障礙的作用。據悉，這些以獨特方式調節SV2A靶點(diǎn)的小分子，代表了一種很有意義的治療認知缺陷的新方法，它們能夠特異性靶向突觸功能障礙——這是阿茲海默病等伴有認知障礙疾病的特征性病變。
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