Regenxbio是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于通過(guò)基因療法改善患者的健康。其核心技術(shù)是NAV技術(shù)平臺，包含了超過(guò)100種腺相關(guān)病毒（AAV）載體，可以用于基因療法的遞送。今年6月，諾華公司與Regenxbio簽訂了1億美元的授權協(xié)議，引發(fā)業(yè)界對該公司的關(guān)注。此次協(xié)議中，諾華支付1億美元，獲得了NAV技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)SMA療法的獨家許可，其中包括使用AAV9載體開(kāi)發(fā)的AVXS-101。
Regenxbio公司的先導藥物是RGX-314，這是一種治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的基因療法，可刺激產(chǎn)生針對VEGF的單克隆抗體，在I期臨床已獲得喜人數據。目前，Regenxbio公司正在迅速將RGX-314推進(jìn)至II期臨床研究。
不過(guò)，該公司投資者如果認為這款眼科基因療法能夠達到Spark公司基因療法70萬(wàn)美元的定價(jià)，可能就需要重新考慮一下了。無(wú)論其理論上的一次性治療及治療便利性如何，Regenxbio公司都需要意識到的是RGX-314將與更廉價(jià)的生物制劑競爭。
RGX-314臨床研究的首席研究員、約翰霍普金斯大學(xué)眼科教授Peter Campochiaro表示，建議公司以盡量合理的價(jià)格定價(jià)RGX-314，因為目前的市場(chǎng)對價(jià)格非常敏感。
此外，眼科生物制劑開(kāi)發(fā)商也正在試圖優(yōu)化產(chǎn)品，以減少注射次數。盡管并不總是一帆風(fēng)順。例如，近日美國FDA就拒絕了再生元眼科藥物Eylea每3個(gè)月一次方案的申請，但這可能給Regenxbio的商業(yè)模式帶來(lái)一定的影響。
基因療法的應用前景？
基因療法治療濕性AMD具有一定的應用前景。盡管Lucentis、Eylea以及標簽外使用Avastin在臨床研究中顯示出能維持或改善視力平均超過(guò)2年，但在現實(shí)世界中，這些藥物并沒(méi)有那么有效。
Campochiaro指出，2014年發(fā)表于《British journal of Ophthalmology》上的一項現實(shí)世界研究AURA對處方Lucentis治療的超過(guò)2200例患者進(jìn)行了調查，結果顯示，患者在第一年平均注射了5次，第2年平均注射了2.2次，而不是藥物標簽上的每月注射一次。在最少的情況下，一個(gè)患者至少應第一年接受7次，第二年接受4次。
另外，AURA研究還發(fā)現，兩年治療后患者視力平均增益僅為0.6個(gè)字母。對于在最初90天內沒(méi)有接受3劑治療的患者，視力在大約一年后降到基線(xiàn)以下。
AURA研究中，接受治療的濕性AMD患者年齡平均為77歲，這意味著(zhù)疾病、交通以及其他老齡化相關(guān)的障礙會(huì )使患者難以赴診接受治療。更重要的是，玻璃體內注射本身是繁重的手術(shù)過(guò)程，需要**、無(wú)菌、治療前及治療后監測。如果患者2只眼睛均患有AMD，則必須為每只眼睛單獨注射。
這也就是為什么Eylea延長(cháng)至8周一次的治療間隔，被認為是AMD治療領(lǐng)域的重大進(jìn)步，以及為什么它代表了美國醫療保險計劃PartB中的藥物預算——2016年預算為22億美元，每例患者10500美元。再生元也并沒(méi)有放棄每3個(gè)月一次的給藥方案，而如果該方案最終獲得批準，將使Eylea的應用更具便利性。
AMD并非罕見(jiàn)病
當前，基因療法的價(jià)格標簽高達6位數，投資者可能希望Regenxbio公司的RGX-314也能定位在這一數字上。畢竟，Spark公司在美國市場(chǎng)推出的首個(gè)眼科基因療法Luxturna的價(jià)格標簽高達70萬(wàn)美元/每例患者。
然而，對于RGX-314而言，這并不是合理的預期。
首先，Luxturna用于一種罕見(jiàn)的遺傳性眼病，即RPE65基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養不良，該病往往在童年發(fā)病，影響美國約1000-2000例患者。美國ICER建議，如果患者在3歲接受治療，75.5633萬(wàn)美元的價(jià)格標簽可以達到“基于價(jià)值”的基準，部分原因是該機構估算Luxturna將幫助患者獲得26年的無(wú)盲生存年，比標準護理多8年。
另一方面，AMD是一種常見(jiàn)疾病，在2016年美國接近31.7萬(wàn)醫療保險受益人接受了Eylea或Lucentis治療。鑒于A(yíng)URA研究中的平均年齡以及該年齡段患者僅剩余10-12年的預期壽命，生物制劑和RGX-314均不大可能提供Luxturna所能提供的無(wú)盲生存年優(yōu)勢。
優(yōu)勢在哪里？
付款人肯定希望患者在病情進(jìn)展至需要基因治療之前接受Eylea或Lucentis治療。美國政府上周表示，允許聯(lián)邦醫療保險優(yōu)良計劃實(shí)行“階梯療法”，要求患者首先在接受價(jià)格較低的藥物治療失敗之后再進(jìn)階至更昂貴的藥物治療。在歐洲，情況也將如此。
此外，其他制藥公司也在開(kāi)發(fā)使生物制劑能更好地發(fā)揮治療作用的產(chǎn)品。例如，羅氏上個(gè)月公布了一個(gè)接口遞送系統的臨床數據，該系統可允許患者接受Lucentis治療的時(shí)間間隔長(cháng)達6個(gè)月之久。
Campochiaro指出，這將成為RGX-314的主要競爭者。他認為，鑒于這款眼科基因療法的載體量相對降低，其生產(chǎn)成本并非“非常高昂”，因此Regenxbio公司還是有機會(huì )為付款人提供一個(gè)可接受的價(jià)格。如果RGX-314能夠展示出持久的效益，例如5年或更長(cháng)時(shí)間，那么數十萬(wàn)美元的價(jià)格可能看起來(lái)也并不是特別貪婪。
事實(shí)上，如果能提供更好的治療效果并減少患者就診次數，這就是一個(gè)的優(yōu)勢。希望制藥公司都能夠意識到這一點(diǎn)。
文章、圖片參考來(lái)源：Why Regenxbio’s eye gene therapy would have to be the cheapest yet
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